La compañía biotecnológica Bluebird ha suspendido sus estudios de fase 1/2 (HGB-206) y fase 3 (HGB-210) de LentiGlobin, terapia génica para la anemia de células falciformes (SCD) (bb1111), debido a una sospecha de reacción adversa grave inesperada (SUSAR) de leucemia mieloide aguda (AML) en dos pacientes.
Tal y como ha informado la compañía en un comunicado, de acuerdo con los protocolos de estudio clínico para HGB-206 y HGB-210, ha decidido suspender temporalmente los ensayos tras recibir un informe de que un paciente que fue tratado hace más de cinco años en el Grupo A de HGB-206 fue diagnosticado con AML.
La empresa está investigando la causa de la LMA de este paciente para determinar si existe alguna relación con el uso del vector lentiviral BB305 en la fabricación de la terapia génica LentiGlobin para la ECF. Además, la semana pasada se informó a la empresa de un segundo SUSAR de síndrome mielodisplásico (MDS) en un paciente del Grupo C de HGB-206 y actualmente se está investigando.
Bluebird evaluará si el vector lentiviral BB305 está vinculado a los casos de AML y MDS
Por el momento, la compañía ha asegurado que "no se han notificado casos de malignidad hematológica en ningún paciente que haya recibido tratamiento con betibeglogene autotemcel para β-talasemia dependiente de transfusiones". Sin embargo, la compañía decidió suspender temporalmente la comercialización de ZYNTEGLO mientras se evalúa el caso de AML.
"La seguridad de todos los pacientes que han participado en nuestros estudios o son tratados con nuestras terapias genéticas es la máxima prioridad para nosotros", ha declarado Nick Leschly, CEO de Bluebird, reiterando que "están comprometidos a evaluar completamente estos casos en asociación con los proveedores de atención médica que apoyan sus estudios clínicos y las agencias reguladoras apropiadas". "Nuestros pensamientos están con estos pacientes y sus familias durante este tiempo", ha asegurado.
La junta de revisión de seguridad independiente que monitorea los estudios de la compañía, así como la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA por sus siglas en inglés) han sido informados de estos casos y Bluebird continuará trabajando con las agencias reguladoras para completar su investigación.