Buenas noticias para Bluebird Bio: su tratamiento contra la beta talasemia es aprobado por la FDA

La aprobación autoriza el medicamento para niños y adultos con beta talasemia que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos

Sede de Bluebird Bio
Sede de Bluebird Bio
18 agosto 2022 | 14:00 h

Buenas noticias para la compañía de biotecnología Bluebird bio. Este miércoles 17 de agosto, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), aprobó el tratamiento único de beta talasemia de la compañía, Zynteglo, también conocido como betibeglogene autotemcel (beti-cel), dos días antes de la fecha de aprobación del regulador del 19 de agosto. Esta enfermedad provoca una escasez de oxígeno en el cuerpo y, a menudo, conduce a problemas hepáticos y cardíacos.

En una entrevista, Tom Klima, director comercial de Bluebird, reconoció que esta aprobación simboliza una esperanza “monumental” para los pacientes y para la propia empresa. Durante el último año y medio, la compañía estadounidense ha soportado “golpes” por parte de la FDA y esta aprobación ha llegado incluso a sorprender. 

El 89 % de los 41 pacientes que tomaron Zynteglo lograron la independencia de las transfusiones, dijo la FDA

Si bien las perspectivas de aprobación de Bluebird parecían confusas a principios de año, las nubes se disiparon en junio después de que un panel de expertos de la FDA respaldara por unanimidad la terapia génica. En la reunión, un miembro afirmó que el medicamento podría "cambiarles la vida" a los pacientes que actualmente están encadenados a las transfusiones de sangre. Se estima que en eEstados Unidos 1.500 pacientes necesitan transfusiones de sangre cada dos semanas.  

La aprobación autoriza el medicamento para niños y adultos con beta talasemia que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos, dijo la FDA. La beta talasemia, un tipo de trastorno sanguíneo hereditario, provoca una reducción de la hemoglobina normal y de los glóbulos rojos en la sangre. Eso a su vez conduce a un suministro insuficiente de oxígeno en el cuerpo. Bluebird ha presentado a Zynteglo como un posible tratamiento único que podría eliminar la necesidad de transfusiones, lo que generaría ahorros para los pacientes a largo plazo.

La aprobación autoriza el medicamento para niños y adultos con beta talasemia que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos

Se trata de un trastorno que puede provocar mareos, debilidad, fatiga y anomalías óseas, además de complicaciones más graves, apuntó la FDA. La talasemia beta es dependiente de transfusiones es la forma más grave de la afección y, por lo general, obliga a los pacientes a someterse a transfusiones de glóbulos rojos de por vida.

LANZAMIENTO Y PRECIO

Con respecto a los planes de lanzamiento, Bluebird apunta a poner en línea su primera ola de centros de tratamiento calificados para septiembre, dijo Klima. Mientras tanto, Bluebird planea comenzar a recolectar células de pacientes para el cuarto trimestre de 2022, con el objetivo de iniciar el tratamiento de sus primeros pacientes a principios de 2023, dijo Klima.

En dos estudios clínicos que analizaron a adultos y niños con beta talasemia dependiente de transfusiones, el 89 % de los 41 pacientes que tomaron Zynteglo lograron la independencia de las transfusiones, dijo la FDA. 

Aún así, el medicamento no será barato. Zynteglo, como se le conoce, saldrá al mercado a un precio de 2.8 millones de dólares (2.757 millones de euros) por paciente, tal y como señalaron desde la compañía. Tom Klima señaló que el precio “refleja el valor de un tratamiento que es único en EE.UU”.  Según señala Reuters es el fármaco más caro aprobado por la FDA y las acciones de la compañía han subido un 8% tras la aprobación. 

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