Después de presentar los resultados del primer trimestre, la empresa BioMarin ha considerado la posible venta de su terapia génica para la hemofilia A, Roctavian, debido a sus ventas estancadas. A pesar de haber recibido aprobaciones en Europa en 2022 y en EE.UU. el año pasado, solo cuatro pacientes han sido tratados hasta ahora, generando ventas mínimas.
Pese a estos resultados de ventas, recientemente la compañía ha decidido mantener la terapia génica para la hemofilia A, realizando un cambio de enfoque y recortando los costes planificados en las funciones de apoyo a la Investigación y Desarrollo, la fabricación y la comercialización del medicamento.
"Al redimensionar nuestros recursos, estamos creando un camino para que ROCTAVIAN contribuya a nuestra rentabilidad"
"Seguimos creyendo que Roctavian es una opción importante para las personas con hemofilia A grave, ya que ofrece la posibilidad de controlar las hemorragias durante años después de un único tratamiento", afirmó Alexander Hardy, presidente y director ejecutivo de BioMarin. "Al redimensionar nuestros recursos, estamos creando un camino para que ROCTAVIAN contribuya a nuestra rentabilidad y, al mismo tiempo, siga brindando un apoyo total a los pacientes.
Además, BioMarin ha decidido no ampliar el alcance geográfico ni la etiqueta de Roctavian, concentrandose en la indicación actual del medicamento en Estados Unidos,Alemania e Italia, donde el fármaco ha asegurado políticas de reembolso.
“Estamos profundamente agradecidos a la comunidad de hemofilia y a los pacientes y proveedores de atención médica que participaron en nuestro ensayos clínicos, y continuaremos brindando apoyo, así como cumpliendo con nuestros compromisos regulatorios de monitoreo continuo", concluye Hardy.
Según el comunicado de prensa de BioMarin, la empresa no planea realizar más desarrollos en el ciclo de vida de su terapia génica, excepto por la recopilación de datos a largo plazo de los pacientes actuales. La planta de producción de terapias genéticas ha sido puesta en pausa hasta que sea necesario fabricar más dosis. Además, BioMarin no está invirtiendo en la expansión hacia nuevos mercados en este momento.
El objetivo de la empresa es reducir los gastos anuales directos de Roctavian a 60 millones de dólares (54 millones de euros) a partir de 2025 y lograr que el producto sea rentable para fines del próximo año. Las demandas de costos actuales de Roctavian no están claras, pero este objetivo sugiere que BioMarin espera al menos 60 millones de dólares (54 millones de euros) en ventas anuales de Roctavian para alcanzar la rentabilidad.
"Seguimos impresionados por el control duradero y sostenido de las hemorragias que se demostró después del tratamiento con ROCTAVIAN"
Los cambios sugieren que es probable que haya despidos. Como parte de la reestructuración, BioMarin separará a los equipos de apoyo de Roctavian del resto de la cartera de la empresa biotecnológica de California.
"Seguimos impresionados por el control duradero y sostenido de las hemorragias que se demostró después del tratamiento con ROCTAVIAN, basado en más de 500 años-paciente de observación en nuestro programa fundamental. En el cuarto año de ese estudio, el 82 % de las personas que participaron seguían sin profilaxis, un logro terapéutico significativo si se considera la alta carga que supone el tratamiento crónico para las personas con hemofilia A grave", añade El Dr. Hank Fuchs, presidente de I+D a nivel mundial.