Axsome Therapeutics (AXSM.O) ha anunciado esta semana que planea solicitar la aprobación para la comercialización de su medicamento oral destinado a tratar la agitación en pacientes con enfermedad de Alzheimer el próximo año, tras obtener resultados positivos en tres de cuatro estudios de etapa avanzada.
Sin embargo, las acciones de la compañía, con sede en Nueva York, cayeron más del 10% debido a que el tratamiento no logró resultados estadísticamente significativos en uno de los estudios realizados, según informa Reuters. El medicamento, AXS-05, fue probado en más de 1.000 participantes que presentaban agitación relacionada con el Alzheimer, un síntoma que afecta hasta al 70% de los pacientes y se caracteriza por causar angustia emocional, agresividad verbal y comportamientos físicos agresivos.
El tratamiento mostró una mejora significativa al retrasar el tiempo de recaída de la agitación, evaluada mediante una escala de gravedad de la enfermedad, según un estudio que involucró a 295 pacientes. Además, Axsome informó que el medicamento redujo el empeoramiento de otros síntomas en comparación con el placebo.
En un ensayo diferente, el medicamento no logró una significancia estadística en la extensión del tiempo de recaída
En un ensayo diferente, el medicamento no logró una significancia estadística en la extensión del tiempo de recaída, aunque la compañía señaló que los resultados "favorecieron numéricamente" al AXS-05 frente al placebo. Al menos tres analistas señalaron que, pese al fracaso en un estudio, aún esperan que el medicamento sea aprobado. Sin embargo, según Ami Fadia, analista de Needham, los inversores podrían percibir este resultado como "una falla en lograr un paquete de eficacia muy sólido".
AXS-05 actúa modulando la función de ciertos neurotransmisores que influyen en síntomas cognitivos y conductuales, como la agitación y la agresión. El año pasado, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Rexulti (brexpiprazol), de Otsuka Pharmaceuticals (4578.T), convirtiéndose en el primer medicamento aprobado para tratar los síntomas de agitación.
Rexulti incluye una advertencia de "recuadro negro", la más severa de la FDA, señalando el mayor riesgo de muerte en personas mayores con psicosis relacionada con la demencia. Según Jeffrey Cummings, vicepresidente de investigación del Departamento de Salud Cerebral de la UNLV, el AXS-05 estará bien posicionado para competir con el brexpiprazol una vez que obtenga la aprobación.
Cummings destacó que la advertencia de "caja negra" será un factor importante en la toma de decisiones de los médicos al prescribir el medicamento. Varios intentos previos de compañías como Otsuka y BioXcel Therapeutics (BTAI.O) para desarrollar un tratamiento para la agitación relacionada con el Alzheimer no han tenido éxito o han enfrentado dificultades.