El fármaco de Athira Pharma para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) parece aumentar la supervivencia y reducir la disminución de la función motora en modelos de ratón de la enfermedad. Esto se ha confirmado en los últimos datos publicados en la revista 'Frontiers in Neuroscience'.
"Estos datos demuestran que el tratamiento con ATH-1105 produce efectos beneficiosos significativos y consistentes tanto en cultivos celulares como en modelos in vivo de ELA", dijo en un comunicado de prensa el Dr. Kevin Church, director científico de Athira.
En el estudio, donde se probó el fármaco ATH-1105, participaron un total de 60 ratones macho, 40 de los cuales eran modelos de ELA. Los ratones con ELA recibieron el fármaco o una solución de control a partir de las edades de 1 a 5 meses. La supervivencia fue de 85 días en los ratones que recibieron la solución de control y de 129 días en los ratones tratados con ATH-1105. A los 152 días, el 75% de los ratones tratados todavía estaban vivos, en comparación con el 35% de los ratones no tratados.
"Estos estudios respaldan aún más el potencial terapéutico y el desarrollo continuo de ATH-1105"
Las pruebas de función motora demostraron que los modelos de ratón con ELA que recibieron el medicamento experimentaron una disminución más lenta de la función y una mejor de la función nerviosa que los que no fueron tratados. "Estos estudios respaldan aún más el potencial terapéutico y el desarrollo continuo de ATH-1105, cuyo objetivo es avanzar hacia los primeros estudios en humanos este año", concluye Athira.
El medicamento ATH-1105 es una pequeña molécula oral que funciona elevando los niveles del factor de crecimiento de hepatocitos neurotrópico (HGF) a través de su receptor MET, el único receptor de HGF . Aguas abajo, esto reduce la acumulación de TDP-43.
Si bien los investigadores no informaron un beneficio de supervivencia con el tratamiento retrasado, sí demostraron que estos roedores tenían una disminución más lenta de las habilidades motoras y una mejor función nerviosa que los animales no tratados. "Esto sugiere que ATH-1105 tiene eficacia preclínica para frenar el deterioro neuromuscular relacionado con la ELA, incluso cuando el inicio del tratamiento se retrasa hasta un punto más avanzado en la progresión de la enfermedad", escribieron los investigadores en su artículo.
El mes pasado, la compañía completó la inscripción para un estudio de fase 3 en un subgrupo de pacientes del estudio sobre el Alzheimer que supuestamente experimentaron un "beneficio cognitivo" del fármaco, según Athira. La biotecnológica ya ha trazado planes para probar ATH-1105 en humanos en la primera mitad de 2024.