Lacompañía farmacéutica japonesa Astellas Pharma y Selecta Biosciences llegan a un acuerdo exclusivo de licencia y desarrollo para IdeXork (Xork), la cual se trata de una proteasa de inmunoglobulina G (IgG) de próxima generación con potencial para su uso con AT845, un tratamiento basado en virus adenoasociados (AAV) en investigación para la enfermedad de Pompe de aparición tardía en adultos.
“Xork tiene el potencial de expandir el acceso a terapias génicas que cambian la vida al abordar la inmunidad preexistente al AAV. La mayoría de las demás proteasas IgG en desarrollo se derivan de patógenos humanos comunes y, como resultado, existe una alta prevalencia de anticuerpos preexistentes contra estas proteasas que pueden restringir su uso”, señala Carsten Brunn, presidente y director ejecutivo de Selecta.
Este acuerdo brinda la oportunidad de ofrecer tratamientos de terapia génica potencialmente transformadores a una población específica de pacientes adultos con enfermedad de Pompe de aparición tardía
En cuanto a la enfermedad de Pompe, ocurre debido a una mutación en un gen que ayuda a producir una enzima que descompone un tipo de glucosa llamada glucógeno. Cuando la producción de esta enzima no es adecuada, el glucógeno se acumula en las células del cuerpo.
“Este acuerdo brinda la oportunidad de ofrecer tratamientos de terapia génica potencialmente transformadores a una población específica de pacientes adultos con enfermedad de Pompe de aparición tardía que, de otro modo, podrían no ser elegibles para ensayos clínicos o tratamiento con el producto en investigación de Astellas”, apunta Naoki Okamura, director de estrategia de Astellas.
En términos económicos, Selecta recibirá un pago inicial de 10 millones de dólares (9.295.408 euros) y es elegible para recibir hasta 340 millones de dólares (316.043.872 euros) por ciertos hitos comerciales. Selecta es responsable del desarrollo y fabricación de Xork y mantendrá los derechos para indicaciones adicionales más allá de la enfermedad de Pompe. Por parte de Astellas, tiene el derecho único y exclusivo de comercializar Xork para su uso en esta enfermedad.