Astellas Pharma y Dyno Therapeutics han anunciado una opción y firmaron un acuerdo de licencia el 23 de noviembre para desarrollar vectores de virus adenoasociados (AAV) de próxima generación para terapia génica dirigida al músculo esquelético y cardíaco utilizando la plataforma CapsidMap de Dyno.
La plataforma CapsidMap de Dyno representa un enfoque transformador que aplica datos experimentales in vivo y aprendizaje automático para crear nuevas cápsidas de AAV, las capas proteicas de los vectores virales que se dirigen a las células, diseñadas para optimizar la selección de tejidos y las propiedades de evasión inmunológica, además de mejorar la capacidad de envasado y la fabricación.
Tal y como ha informado Astellas en un comunicado, a diferencia de los enfoques tradicionales, CapsidMap está especialmente bien adaptado para optimizar simultáneamente las cápsides para la administración en múltiples órganos, con el objetivo de permitir un tratamiento más eficaz de todo el cuerpo para muchas enfermedades.
Con el establecimiento del Centro de Excelencia de Terapias Genéticas de Astellas después de la adquisición en 2020 de Audentes Therapeutics, la compañía es líder en medicamentos genéticos y trabaja junto con sus socios de renombre mundial para construir una cartera de terapias génicas potencialmente transformadoras. Esta colaboración de investigación combina las capacidades de ingeniería de vectores AAV impulsadas por IA de Dyno con el liderazgo global de Astellas Gene Therapies en activos de tubería basados en AAV.
Dyno recibirá 18 millones de dóalares por adelantado y es elegible para pagos por hitos y regalías que potencialmente superan los 1.600 millones de dólares
"A través de nuestros esfuerzos en terapia génica y el Centro de excelencia de terapias genéticas de Astellas, Astellas se esfuerza por identificar, desarrollar y ofrecer terapias transformadoras basadas en genes para pacientes con enfermedades genéticas que actualmente tienen pocas o ninguna opción de tratamiento eficaz. Nuestro enfoque principal es el desarrollo de terapias administradas por virus adenoasociados para el tratamiento de enfermedades graves bien definidas", ha señalado Naoki Okamura, director de estrategia, director financiero y director comercial de Astellas. "Estamos dedicados a ofrecer enfoques novedosos y utilizar nuevas tecnologías que pueden ofrecer un valor transformador para los pacientes", ha añadido.
“Estamos muy contentos de asociarnos con Astellas, líder mundial en el desarrollo de terapias genéticas. Dyno y Astellas aportan fortalezas únicas a esta colaboración, y juntos permiten la creación más rápida de nuevas terapias para pacientes con una gran necesidad insatisfecha", ha declarado, por su parte, el director ejecutivo y cofundador de Dyno, Eric D. Kelsic. "Esta asociación demuestra la flexibilidad de la plataforma de Dyno para diseñar con precisión las propiedades de entrega de los vectores de terapia génica hacia perfiles de múltiples órganos y específicos de la enfermedad, aplicando los conocimientos científicos que estamos aprendiendo rápidamente en todos nuestros programas de ingeniería de vectores asociados e internos que utilizan CapsidMap", ha subrayado Kelsic.
Según los términos del acuerdo, Dyno diseñará nuevas cápsidas de AAV con propiedades funcionales mejoradas para la terapia génica, mientras que Astellas será responsable de realizar actividades preclínicas, clínicas y de comercialización, incluida la fabricación, de productos de terapia génica candidatos utilizando las nuevas cápsidas.
Dyno recibirá un pago inicial de 18 millones de dólares (15,8 millones de euros) y será elegible para recibir pagos adicionales durante la fase de investigación de la colaboración, así como pagos por hitos clínicos y de ventas y regalías por cualquier producto resultante. El valor potencial agregado de los pagos futuros por hitos y regalías a Dyno supera los 235 millones de dólares (207,2 millones de euros) por producto y más de 1.600 millones de dólares (1.410,7 millones de euros) en valor total.