La compañía Arbor Biotechnologies ha cerrado una ronda de financiación de Serie C por valor de 73,9 millones de dólares (67,96 millones de euros), destinada a avanzar en su línea terapéutica de edición genética dirigida a enfermedades del hígado y del sistema nervioso central. La ronda fue liderada por TCGX y ARCH Venture Partners, con la participación de nuevos inversores como Partners Investment, QIA, Kerna Ventures y Revelation Partners. Según Pharmaceutical Tchnology, también se sumaron inversores ya existentes como Arrowmark Partners, Vertex Pharmaceuticals, Ally Bridge Group y Deep Track Capital.
“Esta financiación es un testimonio del arduo trabajo de nuestro equipo, así como de nuestro enfoque constante y una ejecución eficiente del capital en el desarrollo de una cartera diferenciada de terapias de edición genética con el objetivo de crear una nueva generación de medicamentos genéticos potencialmente curativos para los pacientes”, afirma Devyn Smith, director ejecutivo de Arbor Biotechnologies.
“Esta financiación es un testimonio del arduo trabajo de nuestro equipo"
La inyección de capital permitirá a la compañía avanzar en el desarrollo clínico de su terapia ABO-101, dirigida a la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), un trastorno genético raro. Además, respaldará la presentación de solicitudes de nuevos fármacos en investigación y ensayos clínicos para otras líneas de investigación, entre ellas una iniciativa de edición de transcriptasa inversa enfocada en enfermedades hepáticas raras y un programa para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Actualmente, la compañía está evaluando ABO-101 en el ensayo clínico RedePHine, un estudio de fase I/II de aumento de dosis diseñado para analizar la farmacocinética, tolerabilidad, seguridad y actividad de los biomarcadores en pacientes con PH1.
ABO-101 es una terapia de edición genética de administración única que busca desactivar permanentemente el genhidroxiácido oxidasa 1 (HAO1) en el hígado, reduciendo así la producción de oxalato responsable de la PH1.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido a ABO-101 la designación de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara, lo que subraya su potencial para abordar una necesidadmédica no cubierta en pacientes con PH1.