Amylyx Pharmaceuticals, empresa biofarmacéutica con sede en Cambridge, ha retirado del mercado la terapia Relyvrio para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Esta decisión se debe al fracaso del fármaco en un ensayo confirmatorio. Concretamente, el fármaco no logró superar al placebo en cuanto a mejorar la función física de los pacientes en la escala revisada de calificación funcional de la ELA, una medida clave del beneficio clínico.
“La decisión de retirar Relyvrio/Albrioza del mercado y proporcionar terapia de forma gratuita a quienes deseen continuar se basó en los resultados del ensayo PHOENIX, el compromiso con las autoridades reguladoras y las discusiones con la comunidad de ELA. Gracias a todas y cada una de las personas que compartieron sus comentarios con nosotros y continúan apoyando nuestro compromiso con la comunidad de ELA”, dijeron Joshua Cohen y Justin Klee, codirectores ejecutivos de Amylyx.
El fracaso del ensayo de Relyvrio y su posterior retirada del mercado son serios reveses para el campo de la ELA, donde hay pocas opciones para tratar la mortal enfermedad neurodegenerativa que afecta a las neuronas motoras. "Si bien este es un momento difícil para la comunidad de ELA, alcanzamos este camino a seguir en asociación con las partes interesadas que se verán afectadas y en línea con nuestro firme compromiso con las personas que viven con ELA y otras enfermedades neurodegenerativas”, añaden los codirectores.
Ante este revés la compañía con sede en Cambridge se centrará en dos programas clave que investigan su activo principal AMX0035 en el síndrome de Wolfram y la parálisis supranuclear progresiva (PSP), y AMX0114, un oligonucleótido antisentido dirigido a calpaína. 2, en ELA. Esto se alinea con el propósito de la compañía de descubrir y desarrollar nuevas opciones de tratamiento innovadoras para enfermedades neurodegenerativas.
"Esperamos presentar a finales de este mes datos provisionales de nuestro estudio HELIOS de fase 2 de AMX0035 en el síndrome de Wolfram"
“Esperamos presentar a finales de este mes datos provisionales de nuestro estudio HELIOS de fase 2 de AMX0035 en el síndrome de Wolfram, una enfermedad neurodegenerativa genética, rara y mortal sin opciones de tratamiento aprobadas por la FDA. Además, nuestro estudio ORION de fase 3 sigue en curso para evaluar AMX0035 para el tratamiento de la parálisis supranuclear progresiva, un trastorno neurodegenerativo poco común caracterizado como tauopatía. Seguimos planificando un análisis intermedio para evaluar los datos de ORION que ahora se espera para mediados de 2025”, dijo la Dra. Camille L. Bedrosian, directora médica de Amylyx.
Además, Amylyx anunció una reestructuración para centrar los recursos financieros de la empresa en los próximos hitos clínicos. Esto provocará que la compañía reduzca su plantilla en un 70% y disminuirá los compromisos financieros externos fuera de sus áreas prioritarias. Con estos cambios, Amylyx espera tener una reserva de efectivo hasta 2026, lo que permitirá a la organización cumplir con los próximos hitos clave, incluidas las lecturas de datos de HELIOS (AMX0035 en el síndrome de Wolfram), ORION (AMX0035 en PSP) y su prueba planificada de AMX0114 en ELA.
En 2023, Relyvrio generó 381 millones de dólares (351 millones de euros) en ingresos entre Estados Unidos y Canadá. La retirada del mercado se aplica a ambos países, por lo que el medicamento ya no estará disponible para nuevos pacientes a partir de este jueves y los pacientes existentes pueden optar por cambiar a un programa de medicamentos gratuito.
Hace unos años, la falta de opciones de tratamiento provocó una ola de apoyo a Relyvrio por parte de la comunidad de ELA, que jugó un papel importante en el voto positivo del panel asesor de la FDA y una eventual aprobación en EE. UU. en 2022. Al otro lado del charco, los revisores de medicamentos de la Agencia Europea de Medicamentos confirmaron en octubre de 2023 su rechazo del medicamento bajo la marca Albrioza después de que Amylyx hubiera apelado una opinión negativa anterior.