El disparatado coste de la terapia popular para la fibrosis quística, Trikafta, de la compañía farmacéutica Vertex podría estar contribuyendo a las disparidades en el tratamiento de la enfermedad en todo el mundo.
Así lo han manifestado investigadores en un nuevo estudio recogido por FiercePharma, en el que han reiterado que solo el 12% de unas 162.000 personas que se estima que tienen fibrosis quística en todo el mundo están recibiendo la costosa terapia.
Según los investigadores, los moduladores reguladores de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística como Trikafta, de los cuales Vertex vende cuatro, representan una "oportunidad incomparable para aumentar la calidad y la duración de la vida de casi todos los pacientes”. Sin embargo, han reiterado, “el problema es que los medicamentos son tan caros que esencialmente no están disponibles a menos que el gobierno o las autoridades del sistema de salud los reembolsen”.
El coste del fármaco de la compañía podría estar contribuyendo a las disparidades en el tratamiento de la fibrosis quística en todo el mundo
El alto precio también implica que estos medicamentos no estén disponibles para los pacientes incluso después de una aprobación regulatoria. Por lo tanto, los investigadores han insistido en que “se necesita una acción urgente para mejorar las tasas de diagnóstico y tratamiento de la fibrosis quística, para garantizar así que un mayor porcentaje de pacientes reciba el tratamiento de combinación triple más efectivo”.
No obstante, desde la compañía han señalado que dada la lista de acuerdos de reembolso de Trikafta, además de un lanzamiento en Estados Unidos para niños entre seis y once años, “el incipiente éxito de taquilla ha llegado a miles de pacientes más”.
“Dado que se espera que otra terapia de combinación triple avance a las pruebas de fase 3 este año, el acceso a Trikafta podría sentar un precedente para futuras terapias”, han indicado los investigadores. Se espera que el medicamento permanezca bajo patente hasta 2037. Por lo tanto, han argumentado que "sin intervención, el medicamento permanecerá fuera del alcance de los pacientes fuera de los países más ricos del mundo".