Avrobio ya recortó las expectativas para su terapia génica de la enfermedad de Fabry en mayo, y ahora la biotecnológica ha detenido el ensayo por completo.
Concretamente, según ha declarado la compañía, la inscripción en el ensayo de fase 2 de AVR-RD-01 se ha detenido después de que nuevos datos encontraron que cinco pacientes pueden ser resistentes al injerto.
Anteriormente, Avrobio había encontrado un injerto duradero en 13 pacientes en tres programas clínicos. “Los nuevos datos significan que el desarrollo de la terapia génica se extendería significativamente", ha dicho Geoff MacKay, CEO de la compañía, que ha culpado a los desafíos al "mercado y al entorno regulatorio" por el raro trastorno como razones para cerrar el programa.
Avrobio había planeado realizar un ensayo de registro a mediados de 2022 comparando la terapia génica con Fabrazyme, que obtuvo la aprobación completa de la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) el año pasado después de 18 años en la etapa de aprobación acelerada. Avrobio también quería tomar el camino acelerado, pero la aprobación total de Fabrazyme alteró esos planes.
La inscripción en el ensayo se ha detenido después de que nuevos datos encontraron que cinco pacientes pueden ser resistentes al injerto
"Somos plenamente conscientes del impacto que esta difícil decisión tiene en los pacientes y las familias a quienes hemos tenido el privilegio de conocer a lo largo de los años, pero creemos que despriorizar y detener la inscripción en nuestro programa de enfermedad de Fabry es el paso correcto para Avrobio y preserva nuestra capacidad de continuar desarrollando terapias con el potencial de abordar necesidades urgentes no satisfechas en la comunidad de trastornos lisosomales", ha explicado MacKay.
OTRAS TERAPIAS GÉNICAS
Ahora, Avrobio se centrará en una cartera de otras terapias génicas para extender su flujo de efectivo en los primeros meses de 2024.
Con estas nuevas prioridades, Avrobio tendrá un 2022 ocupado preparándose para múltiples inicios de prueba planificados en 2023. La biotecnológica dará una actualización sobre un ensayo de fase 1/2 de AVR-RD-04 el próximo mes. Esa terapia génica se está investigando para la cistinosis, una enfermedad rara caracterizada por una acumulación anormal del aminoácido cistina. Avrobio espera hablar con los reguladores sobre un estudio de etapa intermedia.
También proporcionará una actualización clínica en los próximos meses sobre su terapia de tipo 1 para la enfermedad de Gaucher, AVR-RD-02, que se encuentra en un ensayo de fase 1/2 en los Estados Unidos, Canadá y Australia.
De igual modo, Avrobio planea preguntar a los reguladores sobre una estrategia clínica de fase 2/3 para su terapia génica en la enfermedad de Gaucher tipo 3, que podría comenzar en 2023.
Además, la empresa tiene como objetivo comenzar otros dos ensayos ese año: un estudio de fase 1/2 de AVR-RD-05 para el síndrome de Hunter y una prueba en etapa temprana de AVR-RD-03 en la enfermedad de Pompe.