La obtención de la licencia de la terapia de edición genética de células falciformes de CRISPR Therapeutics en 2017 representó un hito importante para Vertex y marcó un paso crucial en el avance de la medicina personalizada. Esta licencia les otorgó acceso a una tecnología innovadora con el potencial de transformar el tratamiento de una enfermedad devastadora como la anemia de células falciformes. Ahora, con este medicamento que está aprobado como 'Casgevy', Vertex busca ampliar su área de terapia de edición genética a través de un pequeño acuerdo de licencia con Orum Therapeutics de Corea del Sur.
La farmacéutica adquirirá bajo licencia la tecnología de conjugado de anticuerpo-degradador de Orum por 15 millones de dólares (13,7 millones de euros) por adelantado, más 310 millones de dólares (283 millones de euros) por objetivos en hitos y regalías sobre ventas futuras. El acuerdo que incluye tres objetivos deja a Vertex como responsable de todas las tareas de investigación, desarrollo y comercialización.
Vertex busca ampliar su área de terapia de edición genética a través de un pequeño acuerdo de licencia con Orum Therapeutics de Corea del Sur
Más concretamente, llevarán a cabo investigaciones utilizando los degradadores de proteínas de la empresa de biotecnología surcoreana para identificar nuevos agentes acondicionadores. Estos, se utilizan en tratamientos para preparar a los pacientes para una terapia más intensa y disruptiva, como la terapia génica, con el objetivo de mejorar las posibilidades de éxito y reducir la probabilidad de que el paciente experimente efectos secundarios adversos.
El método de Orum, denominado como degradación de proteínas dirigidas con doble precisión, implica unir anticuerpos dirigidos contra tumores con proteínas llamadas degradadores de pegamento molecular, que se adhieren a las proteínas diana y reclutan enzimas para destruirlas. Según recoge Fierce Biotech, la eliminación de las proteínas adecuadas en las células tumorales conduce a la muerte celular.
El principal candidato de la empresa biotecnológica que utiliza esta técnica es ORM-5029, que actualmente se encuentra en desarrollo clínico para el tratamiento de tumores sólidos que expresan HER2. Además, la compañía asiática firmó otro acuerdo con un pago inicial mucho mayor 100 millones de dólares (91,69 millones de euros) con Bristol Myers Squibb por la adquisición el tratamiento de fase 1 contra el cáncer de sangre de la compañía.