Las acciones de la biotecnológica UniQure han alcanzado su valor mínimo en los últimos seis años debido a los malos resultados provisionales de un estudio que evalúa su terapia génica para la enfermedad de Huntington.
Concretamente, el valor de sus acciones ha llegado a caer un 40% en el segundo índice más importantes de Estados Unidos NASDAQ. Situándose el miércoles en los 12 dólares (10,91 euros) por acción, un precio que la compañía no veía desde el 2017.
En cuanto al propio ensayo, dirigido a encontrar una solución a este trastorno cerebral hereditario que degrada progresivamente las células nerviosas, se encontraba en fase ½, momento en el que no ha conseguido ofrecer ni eficacia ni seguridad suficiente para convencer a los accionistas.
El valor de sus acciones ha llegado a caer un 40% en el segundo índice más importantes de Estados Unidos NASDAQ, situándose el miércoles en los 12 dólares (10,91 euros) por acción
La terapia, conocida como AMT-130, se analizó previamente después de que las señales de seguridad provocaran una pausa en la dosificación para dos grupos en un ensayo europeo de etiqueta abierta. Ahora, la compañía ha compartido datos recientes de 26 pacientes con esta enfermedad en etapa temprana. 10 de ellos, recibieron un tratamiento de dosis alta, seis, de dosis baja, y los demás placebo.
Todos ellos, fueron analizados durante un periodo ciego de 12 meses, concluyendo que existe una falta de confianza en los resultados. Los eventos adversos informados con mayor frecuencia estuvieron relacionados con la administración de la terapia, ya que, AMT-130 se administra quirúrgicamente en la región del cuerpo estriado del cerebro.
RESULTADOS DE AMT-130
Los pacientes de la cohorte de dosis baja mostraron una mejora media de 1,8 puntos en la puntuación motora total a los dos años, mientras que los pacientes del grupo de dosis alta tuvieron una mejora media de 2,7 puntos después de un año. Los pacientes del grupo de control tuvieron un empeoramiento de la puntuación motora total después de un año, según apunta UniQure.
En el caso del grupo de dosis baja, se observó que los niveles promedio de las cadenas ligeras de los neurofilamentos caían un 12,9%, mientras que en el grupo de dosis alta, experimentaron un aumento del 51,5%, una cifra muy preocupante
Además, la biotecnológica analizó los niveles de la cadena ligera de neurofilamentos, una proteína que sirve como biomarcador de enfermedades neurodegenerativas. En el caso del grupo de dosis baja, se observó que los niveles promedio de las cadenas ligeras de los neurofilamentos caían un 12,9%, mientras que en el grupo de dosis alta, experimentaron un aumento del 51,5%, una cifra muy preocupante.
La empresa también examinó los niveles de la proteína mutante Huntingtina, que desempeña un papel clave en la progresión de la enfermedad. Los pacientes del grupo de dosis baja tuvieron una disminución del 8,1% en los niveles de proteína, y el grupo de dosis alta tuvo un aumento del 39,7% al año. Cifras que al compararlas con un el aumento del 4,7% para el grupo del placebo ejemplifican el gran cambio que supone.