Un equipo de investigadores de la Universidad Autónoma de Madrid (UAM), en colaboración con el Hospital Fundación Jiménez Díaz y el Centro Nacional de Epidemiología, ha realizado un descubrimiento significativo en el campo de la oncología. En concreto, han identificado la sobreexpresión del gen PIM1 como una diana potencial terapéutico en pacientes con neoplasias linfoblásticas de células T precursoras. Este tipo de neoplasia se caracteriza por el crecimiento anormal de células T precursoras y es especialmente difícil de tratar, lo que resalta la importancia de encontrar nuevas estrategias terapéuticas.
El estudio se centra en aquellos pacientes que presentan mutaciones en la vía de señalización JAK/STAT, que son comunes en este tipo de cáncer. La identificación del gen PIM1 sugiere que podría ser posible desarrollar tratamientos específicos que apunten a esta sobreexpresión, ofreciendo una nueva esperanza para la terapia de estos pacientes.
Actualmente, no existen terapias personalizadas aprobadas para los pacientes diagnosticados con neoplasias linfoblásticas de células T precursoras que presentan mutaciones en la vía JAK/STAT.
El objetivo de esta investigación traslacional fue identificar posibles dianas terapéuticas
El equipo de investigadores, liderado por la profesora María Villa Morales, se centró en estudiar qué genes dentro de la vía JAK/STAT están implicados en el cáncer y muestran una mayor expresión en pacientes con neoplasias de células T precursoras. De esta manera, el objetivo de esta investigación traslacional fue identificar posibles dianas terapéuticas que permitan el desarrollo de tratamientos personalizados.
Entre los genes analizados, PIM1 sobresalió como uno de los más prometedores. Los resultados demuestran que la inhibición farmacológica de la proteína PIM1 revierte eficazmente el crecimiento tumoral causado por diversas mutaciones en la vía JAK/STAT. Por ello, la inhibición de PIM1 se presenta como una opción potencial de tratamiento para futuros pacientes con estas mutaciones.
Las neoplasias de células T precursoras son un tipo de cáncer hematológico agresivo, que afecta principalmente a la sangre y la médula ósea, y se conoce como leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL). Además, de manera menos frecuente puede manifestarse con masas en el timo o en los nódulos linfáticos, en cuyo caso se denomina linfoma linfoblástico de células T (T-LBL).
El tratamiento actual para la T-ALL/T-LBL consiste en ciclos intensivos de quimioterapia, que en ocasiones se complementan con un trasplante de médula ósea. A pesar de las altas tasas de curación, este tratamiento conlleva una toxicidad considerable, tanto a corto como a largo plazo. Además, los pacientes que recaen o no responden al tratamiento suelen tener un mal pronóstico, con tasas de supervivencia inferiores al 10% y muy pocas opciones terapéuticas disponibles. Por esta razón, es crucial desarrollar nuevas terapias personalizadas que sean más eficaces y menos agresivas, y que ataquen directamente las vías de señalización desreguladas en este tipo de tumores.