La poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD) es una enfermedad genética que afecta a los riñones y que se caracteriza por la formación y el crecimiento de quistes en el tejido renal. Se trata de una patología que afecta a aproximadamente 12 millones de personas y que con la llegada de la vejez muchos de los pacientes necesitan diálisis o trasplante de riñón.
Investigadores del MIT, en colaboración de la Facultad de Medicina de la Universidad de Yale, han realizado un estudio que analiza un tratamiento contra el cáncer que parece ser prometedor para tratar la PQRAD. Bogdan Fedeles, científico, investigador y director de programas en el Centro de Ciencias de la Salud Ambiental del MIT y autor principal del estudio, afirma que desde su equipo creen que “esto tiene potencial para impactar el campo y proporcionar un paradigma de tratamiento diferente para esta importante enfermedad".
Durante el estudio, los expertos concluyeron que el medicamento era capaz de reducir de manera clara los quistes renales sin dañar las células sanas. Este fármaco funciona utilizando el estrés oxidado que afecta a las células de los quistes. Realmente las células tumorales ya se encuentran bajo el efecto de estrés oxidado debido a su metabolismo anormal, peso cuando se produce una alteración adicional esta ayuda a matar las células.
Mientras el investigador principal del estudio conversaba con su hermano, Sorin Fedeles, que estudia la poliquistosis renal, los llevó a teorizar que los compuestos que provocan estrés oxidativo también podrían ser buenos candidatos para tratar los quistes renales. "Teníamos la intuición de que los compuestos con los que estaba trabajando podrían en realidad tener un impacto en la PQRAD", dice Bogdan Fedeles.
En los experimentos que se llevaron a cabo, las células renales sanas no parecieron verse afectadas por el tratamiento, lo que resultó en una restauración de la función renal. Además, el tratamiento produjo una mejora en la inflamación tisular y una disminución de la fibrosis, comparándolos con los animales de control. Concretamente, los compuestos 11beta actúan alterando la capacidad de las mitocondrias para generar moléculas que las células utilizan para almacenar energía (ATP), así como el NADPH, que actúa como antioxidante para ayudar a las células a neutralizar los radicales libres dañinos. De esta forma, cuando las células cancerígenas se tratan con compuestos 11beta, el estrés oxidativo adicional y el mayor agotamiento de NADPH empuja a las células al límite.
"Teníamos la intuición de que los compuestos con los que estaba trabajando podrían tener un impacto en la PQRAD"
La PQRAD suele progresar lentamente. A menudo se diagnostica cuando los pacientes tienen 30 años y, por lo general, no causa un deterioro grave de la función renal hasta que los pacientes llegan a los 60 años. Asimismo, los investigadores estiman que los resultados sugieren que los pacientes que utilicen su tratamiento desarrollado, "el 11beta-dipropilo, podría tratar a los pacientes de forma pulsátil (una vez al año, o quizás incluso con menos frecuencia) y tener un impacto significativo en el volumen total y la función renal", cuenta Sorin Fedeles.
El siguiente paso que esperan dar los desarrolladores es continuar realizando pruebas para asegurar al máximo su eficacia. A su vez, esperan encontrar soluciones para producirlo a gran escala.