En el marco del VII Foro de Comunicación Salud Digital, organizado por el Grupo Mediforum, con el apoyo de ConSalud.es, expertos de primer nivel en el ámbito de las tecnologías sanitarias, la asistencia al paciente y la gestión en salud. El acto, celebrado hoy en CaixaForum Madrid, ha estado patrocinado por Quirónsalud, GSK, Oximesa Nippon Gases y Telómera.
La segunda mesa del evento ha estado formada por tres expertos de diferentes ámbitos, que han abordado cómo la genómica y las terapias avanzadas suponen el nuevo horizonte de la medicina. La mesa ha estado moderada por Elena Casaus, jefe de división de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid.
“Actualmente, contamos con terapias génicas ex vivo, que pretenden colectar células enfermas del paciente y, mediante un vector, insertar la versión correcta del gen en las células enfermas"
Desde 2007, en la UniónEuropea se han considerado las terapias avanzadas como medicamentos, lo que las convirtió en un sector muy regulado. Actualmente hay 28 terapias avanzadas. En España, contamos con cuatro terapias CAR-T, tres terapiasgénicas y una terapia celular. “Muchas de las que se han ido aprobando han dejado de comercializarse, debido a que no están exentas de efectos secundarias”, ha señalado ElenaCasaus.
En lo relativo a las terapiasgénicas, Juan Antonio Bueren, director de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD, se ha centrado en el tratamiento de las enfermedades raras. “Actualmente, contamos con terapiasgénicas ex vivo, que pretenden colectar células enfermas del paciente y, mediante un vector, insertar la versión correcta del gen en las células enfermas. Tras ello, las células se vuelven a insertar en el paciente”.
Además, hay otro tipo de aproximación para casos difíciles de realizar la manipulación ex vivo, en el que la versión correcta del gen se inserta directamente en el tejido diana. “Esto, que parecía ciencia ficción, ya está en ensayos clínicos, e incluso existen medicamentos de terapiagénica en Estados Unidos. De hecho, en los próximos años habrá una nueva avalancha de terapias génicas, tanto ex vivo como in vivo”.
En este sentido, el experto ha expuesto estudios en los que están trabajando. “En la mayor parte de los pacientes que hemos podido tratar, y hemos logrado ver en dos pacientes cómo el fallo de médulaósea en anemia de Fanconi, han llegado a alcanzar valores normales”. Además, el experto señala que puede existir la posibilidad de que las células corregidas se vayan expandiendo poco a poco, incluso aunque no se administre quimioterapia. “Se le hace la autoinfusión de las células corregidas al paciente, y al día siguiente se van a casa”.
Por su parte, Javier Santos, catedrático de Genética de la Universidad Autónoma de Madrid, se ha centrado en cáncer. “En cáncer, uno de los problemas que existe hoy en día es la resistencia que tienen las células tumorales a los tratamientosanticancerígenos”. El componente genético juega un papel fundamental en la resistenciafarmacológica. Un enfoque basado en buscar terapiasdirigidas en pacientes con determinado perfil genético puede ser una gran estrategia, según indica el experto.
Existen distintos enfoques para encontrar los tratamientos más efectivos. Uno de ellos es la priorización de fármacosanticancerígenosin silico basada en datos multi-ómicos del paciente. Existe también otro enfoque, en este caso la priorización terapéutica in vitro basada en la respuesta a drogasanticancerígenas de las células tumorales de un paciente.
“El envejecimiento es la causa de muchas enfermedades, una causa que tiene que ver con los genes, además de con los hábitos de vida”
Finalmente, María Blasco, directora del CNIO, ha indicado que, actualmente, trabajan en terapias génicas ex vivo pero, en este caso, para el envejecimiento. “El envejecimiento es la causa de muchas enfermedades, una causa que tiene que ver con los genes, además de con los hábitos de vida”, ha señalado.
Actualmente, se sabe que los telómeros se van haciendo cada vez más cortos con el paso del tiempo. “Cuando ya son demasiado cortos, aparecen ciertas enfermedades. De hecho, el acortamiento de los telómeros es una de las causas primarias que subyacen al envejecimiento”. Sin embargo, se descubrió que la telomerasa es capaz de resetear los telómeros. “La longitud telomérica es limitante para el envejecimiento. Aprovechando este conocimiento, pensamos en una manera de activar la telomerasa: la terapia génica”.