En los últimos años, los avances en medicamentos han permitido revolucionar el abordaje de la fibrosis quística. Esta enfermedad hereditaria y degenerativa afecta a unos 3.500 o 4.000 españoles que sufren una alteración de las proteínas que regulan el sodio y el cloro en las células produciendo grandes cantidades de mucosidades que obstruyen los órganos del aparato respiratorio, digestivo o reproductor, aumenta el riesgo de infección y dañan los órganos.
Aunque sin cura, los pacientes cuentan actualmente con un tratamiento que ha demostrado ser capaz de reducir la mucosidad y con ello las infecciones, mejorando así la calidad de vida de los pacientes e incluso permitiéndoles realizar actividades que antes para ellos eran impensables como es hacer crossfit una persona que no podía subir las escaleras.
"A lo largo de los últimos años hemos dado importantes pasos en la mejora de la calidad de vida de los pacientes con fibrosis quística, gracias al trabajo de equipos multidisciplinares, formados no solo por neumólogos, sino también por fisioterapeutas, nutricionistas y digestólogos, entre otros especialistas. Sin embargo, la verdadera revolución ha sido Kaftrio, un medicamento que actúa sobre la proteína que regula el transporte de cloro y sodio, aumentando su producción y mejorando su función", indica la Dra. Marina Blanco Aparicio, neumóloga y miembro de Sociedad Española de Neomulogía y Cirugía Torácica (SEPAR).
"Somos optimistas y la incorporación de Kaftrio será de gran importancia para muchos pacientes. No debemos olvidar que lo que hagamos hoy, se verá recompensado mañana"
Desde el 1 de diciembre de 2021, Kaftrio está disponible para mayores de 12 años con al menos una mutación F508del en el gen CFTR en España, tras más de 500 días de espera. En enero, Comisión Europea del Medicamento aprobó el uso para niños de entre 6 y 11 años, pero Sanidad todavía no lo comercializa en España.
"No resulta positivo que que hasta el día de hoy continúen las negociaciones para su incorporación en el Sistema Nacional de Salud. Mientras que con otros fármacos, Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), disponible para niños con FQ mayores de 2 años y Kalydeco (ivacaftor), disponible para bebés con FQ de al menos 6 meses, se llegó a un acuerdo el pasado 1 de julio, con Kaftrio no se ha conseguido una resolución definitiva", indican desde SEPAR.
La Dra. Blanco explica esta situación debido a que la "mayoría de los ensayos clínicos se han realizado en niños de más de seis años", pero con todo, para médicos y pacientes es incomprensible la espera. "Somos optimistas y la incorporación de Kaftrio será de gran importancia para muchos pacientes. No debemos olvidar que lo que hagamos hoy, se verá recompensado mañana", señala la experta de SEPAR
NECESIDAD DE ATENCIÓN MULTIDISCIPLINAR
Además, la Dra. Blanco recuerda la necesidad de que los pacientes tengan un seguimiento en unidades especializadas en fibrosis quística, algo que actualmente no se está dando. "Aunque el sistema respiratorio es el más afectado, es fundamental realizar acciones coordinadas con otros especialistas".
También recuerda el deber de los pacientes de "implicarse" y "poner de su parte, en ciertos tratamientos que tienen alguna exigencia extra, como es el caso de los antibióticos inhalados. Es necesario que todos trabajemos para seguir avanzando si no en la cura, en la mejora de la enfermedad", concluye.