Dos años y 10 meses es el tiempo media de espera que los pacientes con alguna enfermedad rara tienen que afrontar para acceder en 2022 a un tratamiento autorizado, según el último informe anual publicado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).
Durante los últimos años, la investigación biomédica de enfermedades raras se ha incrementado de forma sostenida. Al calor de la regulación específica de los medicamentos para tratarlas, aprobada en Europa en el año 2000, se ha pasado de ocho medicamentos aprobados a 147 disponibles a 31 de mayo de 2023. Sin embargo la situación de las enfermedades raras sigue siendo un reto para el sistema.
En España hay aproximadamente tres millones de personas afectadas y sólo el 5% dispone de tratamiento. Sobre ello ha tratado la tercera edición de Singulares, unidos por las enfermedades raras o poco frecuentes, una jornada organizada por la Fundación Kronos, el Hospital Clínico San Carlos y la Real Academia Nacional de Farmacia para hablar sobre la importancia de la investigación y el avance en la lucha contra estas patologías.
“Uno de cada cuatro ensayos clínicos que se realizaron en España en 2022 era para tratar una enfermedad rara”
“Uno de cada cuatro ensayos clínicos que se realizaron en España en 2022 era para tratar una enfermedad rara”, subrayó la directora de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, durante su intervención en el debate, donde subrayó que sin embargo España está muy por detrás de los países del entorno en cuanto a disponibilidad de nuevos fármacos.
Tras la autorización de comercialización de un medicamento huérfano por parte de la Aemps, es en el Ministerio de Sanidad donde radican las competencias sobre la decisión de financiación y fijación de precios. “Especialmente preocupante es que España es, comparativamente con Francia, Italia, Alemania e Inglaterra, el país con mayor disponibilidad restringida. Un 48% de los medicamentos huérfanos que se financian lo hacen con algún tipo de limitación de uso”, incidió la portavoz de Farmaindustria.
Desde Farmaindustria comparten Propuestas para mejorar el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos que de ningún modo alguno supone una aproximación privilegiada respecto de otros medicamentos, sino simplemente la integración en la toma de decisiones de las peculiaridades propias de los MMHH.
“Proponemos que se tenga en cuenta la particularidad que tienen en su investigación y desarrollo, que incluye un número reducido de pacientes y la falta de comparadores al no haber en muchos casos”
“Desde Farmaindustria proponemos que se tenga en cuenta la particularidad que tienen en su investigación y desarrollo, que incluye un número reducido de pacientes y la falta de comparadores al no haber en muchos casos alternativas terapéuticas; y que una vez autorizados se agilicen los procesos, que se prime un acceso temprano y se tenga en cuenta la particularidad que tienen, que incluye desde un número reducido de pacientes, la falta de comparadores al no haber en muchos casos alternativas terapéuticas o la importancia de tener procedimientos claros y predecibles y contar con el paciente”, concluyó Pineros.
Los expertos subrayan de esta manera conjunta la importancia de descentralizar los ensayos clínicos, de forma que lleguen a más territorios, así como de la necesidad de acompañar al paciente de una enfermedad rara y su familia desde el momento del diagnóstico hasta, por supuesto, el tratamiento y su posterior seguimiento para asegurar una calidad en la atención.