Este martes, 18 de julio, los representantes de los pacientes con atrofia muscular espinal (FundAME) presentarán al Ministerio de Sanidad las 70.000 firmas conseguidas en Change.org en el que piden que faciliten el acceso a los medicamentos actualmente existentes.
La última comisión interministerial de precios de los medicamentos, del 5 de mayo, estableció la comercialización de risdiplam (Evrysdi) para los pacientes con AME, una enfermedad neurodegenerativa que dificulta la movilidad de los pacientes y les debilita la musculatura. En los tipos más graves no pueden aguantar la cabeza, ni mover los brazos y las piernas, e incluso pueden tener dificultad para respirar y tragar.
Sin embargo, este acuerdo no recogió el acceso para los pacientes no ambulantes, lo que dejaba fuera a gran parte de los pacientes que esperaban contar finalmente con un tratamiento que frenara el avance de la enfermedad. Una decisión que no seguía la línea ya aprobada por la Agencia Europea del Medicamento (AME).
Ante esta situación distintas sociedades médicas y FundAME emitieron una carta al Ministerio de Sanidad en la que expertos clínicos en atrofia muscular espinal exponían su “preocupación y descontento” ante las decisiones terapéuticas recogidas en el IPT. “Es importante destacar que el documento final contiene conceptos que no son respaldados por el grupo de expertos clínicos, y que no estaban incluidos en la versión que [los expertos clínicos participantes en el documento] habían revisado”.
El Ministerio continúa defendiendo que no se ha aportado la información necesaria para poder valorar la financiación de pacientes con AME tipo 2 y tipo 3 no ambulantes (AME de inicio tardío)
El Ministerio continúa defendiendo que no se ha aportado la información necesaria para poder valorar la financiación de pacientes con AME tipo 2 y tipo 3 no ambulantes (AME de inicio tardío) y por eso no se ha aprobado la comercialización para ellos. Y a este problema con ridisplam se suma el onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), comercializado desde diciembre de 2021 pero con limitaciones de acceso muy superiores a las marcadas por la Agencia Europea del Medicamento y destinado a recién nacidos. Como en nuestro país no se ha incluido la AME en la prueba del talón “algunos niños mueren antes de poder ser tratados”, denuncian desde FundAME. También hay problemas nusinersen (Spinraza), comercializado desde 2018 y aprobado por Sanidad junto a un protocolo fármaco-clínico que impone mejorías constantes, algo imposible en una enfermedad degenerativa y que está suponiendo la retirada del tratamiento en pacientes que habían logrado la estabilización e incluso mejoría en su enfermedad.
Ante esta situación desde FundAME continúan moviéndose para que Sanidad replanteé su postura y para septiembre, cuando se producirá la siguiente comisión interministerial de precios, se modifique la valoración de estos tres fármacos "sin restricciones". Como señala el presidente de FundAME Antonio Hitos. "No sirve de nada invertir en investigación cuando los tratamientos no llegan a las personas. Sanidad debe asumir un compromiso y acelerar el acceso a tratamientos. Ni somos la única enfermedad ni los únicos a los que se deja de lado con criterios arbitrarios", manifiesta.
Con la presentación de las 70.000 firmas conseguidas en Change.org esperan cambios en la comercialización de los medicamentos que se ajuste a la propuesta de resolución presentada por el Grupo Parlamentario Ciudadanos y aprobada por la Cámara Baja insta al Gobierno a garantizar el acceso a los mejores tratamientos a los pacientes con enfermedades raras, especialmente a los pacientes con AME. También reclamaba la financiación de dichos medicamentos para garantizar la equidad y la no generación de brecha social en el cuidado de enfermedades de este tipo.