La tercera edición de las Guías de la Word Federation Haemophilia (WHF) para el tratamiento de la hemofilia considera que el objetivo de la profilaxis no sólo ha de ser prevenir el sangrado, sino también que las personas con hemofilia lleven una vida activa con una calidad de vida comparable con la de las personas sin hemofilia. Por tanto, esta nueva definición, obliga a personalizar las pautas de la profilaxis en la hemofilia para conseguir dicho objetivo, es decir, “no hay razones que justifiquen la aplicación de regímenes idénticos a pacientes diferentes”, aclara el doctor José Ramón González, responsable de la Unidad de Trombosis y Hemostasia del Servicio de Hematología del Hospital Universitario de Salamanca e investigador principal en el Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca (IBSAL).
Sin embargo, a pesar de que la personalización de la profilaxis en hemofilia es una práctica extendida, beneficiándose de ella la mayoría de los pacientes, y existiendo consenso en que se debe revaluar periódicamente, aún hay varias limitaciones. “En general, no existía un consenso acerca de cómo decidir las características del régimen profiláctico con arreglo a los múltiples escenarios que el clínico se encuentra en su día a día”, comenta el doctor González.
"No hay razones que justifiquen la aplicación de regímenes idénticos a pacientes diferentes"
Ante esta situación, un grupo multidisciplinar de siete expertos españoles en hemofilia con amplia experiencia en el manejo de la hemofilia, entre los que se encuentra el doctor José Ramón González, y promovido por Novo Nordisk, ha elaborado el primer documento de consenso sobre cómo evaluar y decidir el régimen profiláctico idóneo en cada paciente. En este sentido, el especialista incide en que “nos debemos marcar los objetivos planteados por la WHF, que el paciente no sangre y lleve una vida activa sin repercusión en su calidad de vida. Y para conseguirlo también es necesaria la participación del paciente, el cual debe estar bien informado e instruido”.
PILARES PARA PERSONALIZAR LA PROFILAXIS
Según ha consensuado el grupo de expertos, la evaluación y decisión sobre el régimen profiláctico idóneo para cada paciente o situación se basa en cinco pilares que son: el fenotipo hemorrágico, la salud articular, la actividad física, la farmacocinética y la adherencia terapéutica. Como explica el doctor González, “algunos pilares dependen de otros y no todos por igual, lo que refuerza la idea de interrelación e interdependencia”. Además, “los pilares están sujetos a modificaciones en el tiempo y por ello deben revaluarse periódicamente”, incide el experto.
Para evaluar e instaurar una profilaxis individualizada en los centros de tratamiento de hemofilia el doctor José Ramón González señala que es importante hacer frente a algunas limitaciones, como la necesidad de tiempo, la implicación de un equipo multidisciplinar y, sobre todo, “resulta imprescindible la difusión de unas pautas de actuación concretas sobre cómo proceder. Y es lo que hemos hecho”.
"Los cinco pilares constituyen la piedra angular para decidir un régimen profiláctico, así como cuándo mantenerlo y cuándo modificarlo"
De esta manera, “los cinco pilares constituyen la piedra angular para decidir un régimen profiláctico, así como cuándo mantenerlo y cuándo modificarlo. Todos son importantes, y disponer de información de todos ellos es imprescindible”, afirma el doctor. En concreto, algunos son variables predictoras, como la farmacocinética o la actividad física, mientras que otros son variables de resultados, por ejemplo, salud articular, fenotipo hemorrágico o la propia actividad física.
AVANCES Y RETOS
En la atención de la hemofilia se han producido grandes avances, sobre todo en los últimos diez años. Entre otros, el doctor González destaca la disponibilidad de productos de factor VIII y IX con una semivida plasmática prolongada o, más recientemente, la terapia génica. “Esto, unido a los nuevos avances que se esperan en los próximos años, permitirá que los pacientes puedan tomar decisiones personalizadas entre la amplia gama de opciones terapéuticas”, añade el doctor.
No obstante, aún hay retos por delante. El doctor González apunta como principal desafío que “los pacientes en profilaxis siguen experimentando hemorragias intercurrentes que podrían minimizarse siguiendo una profilaxis individualizada basada en la evaluación de los cinco pilares que hemos consensuado”.