Un hospital español, clave en el desarrollo internacional de fármacos contra la leucemia

Midostaurin, un inhibidor del gen FLT3, ha sido utilizado con éxito en un tercio de los pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA), cuando se administró en combinación con quimioterapia convencional. El Midostaurin es el primer fármaco autorizado por la FDA en 30 años para tratamiento de este tipo de leucemia. Un medicamento que ha sido probado en un estudio clínico internacional, en el que han participado pacientes del Hospital Universitari i Politècnic La Fe de València, con la financiación del Nacional Cancer Institute de los Estados Unidos y Novartis Europa.

Los resultados, publicados en la revista científica The New England Journal of Medicine, demostraron que el Midostaurin hizo disminuir el riesgo de muerte en un 23% en comparación con el placebo. Asimismo, el porcentaje de pacientes vivos cinco años años después del diagnóstico fue del 50,9 % en el grupo de Midostaurin, en comparación con el 43,9 % que presentó el grupo de placebo.

El estudio valoró la eficacia y la tolerabilidad del Midostaurin como inhibidor de FLT3 contra placebo en asociación con quimioterapia intensiva convencional (tratamiento estándar), en pacientes de edades comprendidas entre 18 y 60 años.

Según el doctor Miguel Ángel Sanz,(imagen abajo) director del Área Clínica de Onco-Hematología del Hospital Universitari i Politècnic La Fe y uno de los investigadores del estudio, "las conclusiones de este ensayo suponen un hito en el tratamiento dirigido a dianas génicas en el ámbito de la oncología en general y de las leucemias agudas en particular, ya que demuestra una importante ventaja terapéutica en la supervivencia de los pacientes". Por lo que, este estudio establece un nuevo estándar de tratamiento para los pacientes con LMA FLT3 positiva.


Por otra parte, otro estudio internacional, multicéntrico yaleatorizado de fase II, en el que ha participado este centro, ha demostradoque los pacientes con leucemia linfocítica aguda (LLA) avanzada que recibieron Blinatumomab - un anticuerpo monoclonal biespecífico - tuvieron una supervivencia mayor que los pacientes que recibieron esquemas convencionales de quimioterapia.

El doctor Miguel Ángel Sanz explica que, "en este anticuerpo de diseño peculiar se enfrenta los linfocitos propios del donante contra las células leucémicas para aniquilen las células leucémicas resistentes a la quimioterapia." La alta tasa de remisiones completas obtenidas permitirá, en este grupo de enfermos, realizar un trasplante de progenitores hematopoyéticos a un mayor número de pacientes refractarios o en recaída.

El objetivo ahora, según el doctor Miguel Ángel Sanz, es "demostrar que el Blinatumomab, puede dar una ventaja terapéutica también en primera línea, para lo que actualmente existe un estudio en marcha".