El medicamento, comercializado con el nombre de Orkambi, es una combinación de las moléculas ivacaftor y lumacaftir y desde su aparición supuso una revolución en el tratamiento de determinados pacientes con fibrosis quística. En concreto, está indicado para aquellos afectados por la patología con dos copias de la mutación Delta F508, la más común en España al afectar a aproximadamente la mitad de las personas con fibrosis quística, que son alrededor de 3.000.
A pesar de su importancia, ya que podría retrasar los trasplantes en algunos pacientes, las principales asociaciones de afectados por esta enfermedad del país continúan sin tener una respuesta del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad sobre la futura aprobación del medicamento, capaz también de mejorar los síntomas de la fibrosis quística.
Desde el Ministerio de Sanidad trabajan todavía en la fase de negociación para fijar el precio del medicamento, por lo que no está disponible para los pacientes españoles que lo necesitan
De este modo, desde Sanidad trabajan todavía en la fase de negociación para fijar el precio del medicamento. El retraso de este medicamento ha provocado que varios pacientes se encuentren en estos momentos en lista de espera para recibir un trasplante a consecuencia de la enfermedad. Un hecho que se podría haber evitado si se hubieran tratado ya con Orkambi.
Los pacientes están convencidos de que las ventajas que presentan la aprobación de este tipo de fármacos van más allá de lo que suponen en la mejora de la enfermedad del paciente. Una vez que el Ministerio de Sanidad fije el precio del fármaco, será el turno de las comunidades autónomas para disponerlo entre los pacientes de cada región.
Este aspecto es también preocupante para las asociaciones de afectados, ya que hasta el momento no todas las autonomías han mostrado la misma predisposición a prescribir el fármaco entre sus pacientes.