Los afectados por la atrofia muscular espinal llevan años esperando el único fármaco que a día de hoy existe para tratar su enfermedad. Sin embargo, una vez que ha sido aprobado en España se han encontrado con que no pueden acceder a él ni la mitad de los pacientes. La presidenta de la Asociación GaliciAME, Merche Álvarez, una de las ocho que existen en todo el territorio nacional, denuncia en declaraciones a ConSalud.es que se ha llevado a cabo una “aprobación fantasma” del medicamento.
El Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad ha publicado estos días el informe de posicionamiento terapéutico (IPT) de nusinersen, comercializado con el nombre de Spinraza y, según esta asociación de pacientes los datos se centran más en las limitaciones de acceso al mismo para determinados pacientes que en facilitar su prescripción.
“Me parece increíble que no se dé la oportunidad a toda aquella persona que lleva años esperando a ver esta luz, se lo niegan”
“Me parece increíble que no se dé la oportunidad a toda aquella persona que lleva años esperando a ver esta luz, se lo niegan”, lamenta Álvarez. Los pacientes critican que desde Sanidad no se ha contado con ellos. “A día de hoy somos ocho asociaciones y ninguna ha estado presente en las reuniones con el Ministerio, ni siquiera como invitados”. Desde GaliciAME reconocen haber solicitado un encuentro con la directora de Farmacia, Encarnación Cruz, pero “a día de hoy seguimos esperando esta citación”.
El IPT de nusinersen revela que ha sido financiado para pacientes con la enfermedad 5q, excluyéndose los tipos 0, IA y IV, de acuerdo a criterios de inicio, seguimiento y discontinuación establecidos en un protocolo fármaco-clínico y un registro de los pacientes tratados para todo el Sistema Nacional de Salud (SNS).
De este informe las asociaciones de pacientes destacan que “es contradictorio en muchos puntos” y consideran que se debería dar la oportunidad de tratamiento a muchos pacientes “que quedan completamente excluidos”.
LOS DATOS DE LA ENFERMEDAD
La atrofia muscular espinal es una enfermedad neuromuscular, de carácter genético, que se manifiesta por una pérdida progresiva de la fuerza muscular. Esto ocurre debido a la afectación de las neuronas motoras de la médula espinal, que hace que el impulso nervioso no se pueda transmitir correctamente a los músculos y que éstos se atrofien.
Es una enfermedad hereditaria autosómica recesiva: ambos padres tienen que ser portadores del gen responsable de la enfermedad y aunque ello sea así, la probabilidad de transmitir el gen defectuoso es del 25%: uno de cada cuatro e independiente en cada nuevo embarazo.