El problema del retraso en el acceso de a los tratamientos de pacientes con enfermedades raras y ultra raras es una realidad frente a la que luchan las asociaciones de pacientes desde hace años. La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) cuantificó en 2017 que más del 30% de los medicamentos destinados a este tipo de patologías poco frecuentes que han solicitado comercialización en España todavía siguen sin precio.
Desde la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) destacan que precisamente este es uno de los motivos que retrasa el acceso a tratamiento de los pacientes; un hándicap que se ha contabilizado en el caso de los que sí llegan a comercializarse y que alcanza una media de 19,2 meses desde la autorización europea hasta el acceso por parte de los pacientes españoles.
“Esta situación está obstaculizando el acceso que los pacientes tienen a un tratamiento que podría evitar el agravamiento de la enfermedad"
Este es uno de los temas que se afrontarán por parte del grupo de trabajo para el abordaje de las enfermedades ultra-raras y de medicamentos de alto impacto del Ministerio de Sanidad y en el que Feder representará a los pacientes. Esta realidad de las asociaciones “también nos ha llevado a hacer un llamamiento a la necesidad de garantizar la continuidad del tratamiento en aquellos pacientes que han participado satisfactoriamente en un ensayo clínico y se han visto privados del fármaco una vez ha terminado el mismo”, ha ejemplificado, por su parte, el presidente de Feder, Juan Carrión, durante un encuentro con representantes del Ministerio de Dolors Montserrat en el marco del IV Foro InnovaER.
“Esta situación está obstaculizando el acceso que los pacientes tienen a un tratamiento que podría evitar el agravamiento de la enfermedad, máxime en el caso de las enfermedades raras en las que en casi la mitad de los casos el pronóstico vital está en juego”, recuerda Carrión. Además de integrar a los pacientes en el futuro grupo de trabajo, ambos órganos del Ministerio de Sanidad se comprometieron a publicar información accesible y transparente sobre la autorización y comercialización de nuevos tratamientos.
Respecto a la continuidad del tratamiento tras la participación en un ensayo clínico, “desde el Ministerio avanzan que se está trabajando en un nuevo Real Decreto”, ha explicado el presidente de Feder.