Esta semana los familiares y pacientes afectados por la atrofia muscular espinal están de enhorabuena después de haber recibido la comunicación por parte del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, de que el fármaco Spinraza estará disponible en España a partir del próximo 1 de marzo. Se trata del primer tratamiento para combatir esta enfermedad rara y grave que conduce a debilidad muscular y el deterioro de la función pulmonar. Actualmente se estima que existen entre 300 y 400 pacientes en todo el territorio nacional.
Era una de las tareas pendientes de Sanidad. La directora general de Farmacia, Encarnación Cruz, ha explicado que con el acceso a este medicamento se pone en marcha el nuevo modelo para el abordaje del tratamiento de enfermedades ultrararas con elevado impacto económico y sanitario que ya fue anunciado en el Consejo Interterritorial celebrado el pasado 21 de junio de 2017. Desde Sanidad aseguran que se aplicará a otros tratamientos similares.
Otro medicamento vital para pacientes con fibrosis quística se encuentra todavía en fase de negociación de su precio entre el Ministerio y la farmacéutica que lo comercializa
Sin embargo, existen otros medicamentos en España que todavía no están disponibles para los pacientes que los necesitan. Un ejemplo es el fármaco de lumacaftor/ivacaftor (Orkambi), el primer medicamento para tratar la causa subyacente de la fibrosis quística en personas de 12 años o más que tienen dos copias de la mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística.
Según las últimas informaciones proporcionadas por la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ), Sanidad se encuentra todavía en la fase de negociación para fijar el precio del medicamento con la farmacéutica Vertex. Una vez que el Ministerio de Sanidad fije el precio del fármaco, será el turno de las comunidades autónomas para disponerlo entre los pacientes de cada región. Este aspecto es también preocupante para las asociaciones de afectados, ya que hasta el momento no todas las autonomías han mostrado la misma predisposición a prescribir el fármaco entre sus pacientes.
La presidenta de FEFQ señala que según cifras aproximadas habladas con el colectivo profesional médico, son unas 200 personas con fibrosis quística las que se podrían beneficiar del uso del Orkambi en España. Además, recientemente se ha autorizado en Europa para menores de 6 a 11 años, por lo que no entendemos cómo el Ministerio sigue sin ver claro el beneficio, cuando el resto del mundo no sólo lo autoriza sino que amplía su administración.