Los tratamientos moduladores CFTR han cambiado el paradigma de la fibrosis quística (FQ). Esta enfermedad genética grave, que afecta a uno de cada 5.000-7.000 nacimientos, afecta a diferentes órganos e influye directamente en los pulmones, provocando importantes consecuencias. La FQ no tiene cura, acaba con el correcto funcionamiento del pulmón y, poco a poco, destruye zonas del hígado o del páncreas, entre otras.
No obstante, estas nuevas terapias han conseguido cambiar el rumbo de la enfermedad en un alto porcentaje de pacientes. “El cambio es muy grande. Estamos hablando de un tratamiento que ha dejado de ser dirigido hacia la sintomatología y va dirigido hacia la corrección química en el organismo a nivel celular del mal funcionamiento de la proteína CFTR”, dice Juan Da Silva, presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) en una entrevista para ConSalud.es con motivo del Día Europeo de la Fibrosis Quística.
Es cierto que esta corrección no se da “al cien por cien y va a depender mucho de las mutaciones que tenga cada pacientes”, sostiene Da Silva. Pero en aquellas personas en las que sí hay una buena respuesta “y el nivel de canal de cloro funcional es adecuado, consiguen que toda la problemática de infecciones respiratorias o falta de absorción de grasas vaya mejorando”, asegura.
“En nuestro colectivo hemos estado tan acostumbrados al tratamiento intravenoso o nebulizados cada seis u ocho horas, que esta nueva modalidad de tratamiento nos resulta sencilla de llevar”
Los moduladores de las mutaciones CFTR no solo mejoran el manejo de la enfermedad, sino que facilitan la adherencia al tratamiento. “En nuestro colectivo hemos estado tan acostumbrados al tratamiento intravenoso o nebulizados cada seis u ocho horas, que esta nueva modalidad de tratamiento nos resulta sencilla de llevar”, expresa el presidente de la federación.
Y es que, esta nueva forma de tratar la enfermedad, es mediante dos pastillas por la mañana y una por la noche, como indica Da Silva, “que deben ir acompañadas de alimentos ricos en grasas”. Es cierto que, al inicio de esta medicación, “es importante reforzar las sesiones de fisioterapia respiratoria para limpiar los pulmones”, añade.
Aunque una vez que la enfermedad mejora, “puede existir un riesgo de olvido”, indica el presidente de la FEFQ, los pacientes saben cómo actuar en cada caso. “Dentro del prospecto de esta medicación están contempladas las indicaciones sobre cómo actuar en caso de olvido para poder retomar la dosificación correcta”, comenta. “La falta de adherencia en nuestro colectivo se ve minimizada porque los pacientes están muy acostumbrados al manejo de mucha medicación”.
Lo que sí plantea un reto en los pacientes de FQ es la parte del ejercicio físico. “Es necesario potenciarlo y siempre dirigido con profesionales para que, el colectivo que hasta ahora no podía hacer ejercicio o no se veía capaz, ahora con estos tratamientos pueda dar ese salto a la práctica deportiva”, indica Da Silva.
OTROS RETOS EN FIBROSIS QUÍSTICA
Además de la práctica de ejercicio físico, la fibrosis quística también plantea otros retos a nivel psicológico. El nuevo tratamiento ha cambiado el paradigma de la enfermedad y el futuro de los pacientes, y, por tanto, necesitan estas estrategias para lidiar con su futuro. “Hay que poner herramientas en manos de los pacientes para que puedan abordar situaciones que no están preparados para afrontar”, reclama el presidente de la federación.
Además, recuerda Da Silva, “no podemos olvidar a ese 30% de los pacientes que no pueden optar a estos tratamientos porque están fuera de indicación”. “Debemos buscar la forma de confirmar por qué sus mutaciones no se benefician de estos tratamientos y buscar esas alternativas que a día de hoy no están disponibles. En estos pacientes todavía hay que ser bastante rigurosos con la adherencia”, concluye.