Investigadores del Instituto de Neurociencias de la Universidad Autónoma de Barcelona (INc-UAB) y del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) han demostrado por primera vez que la regulación del gen Kloth en el cerebro mediante terapia génica protege de los déficit de aprendizaje y de memoria asociados al envejecimiento en ratones.

El estudio, que publica la revista Molecular Psychiatry, del grupo Nature, abre la puerta a avanzar en la investigación y desarrollo de un fármaco basado en este gen asociado a la neuroprotección.

Los investigadores de la UAB habían demostrado previamente que Kloth regula procesos asociados al envejecimiento, aumentando la esperanza de vida cuando está sobre expresado y acelerando el desarrollo de los déficit de aprendizaje y de memoria cuando se inhibe. Ahora han demostrado "in vivo" por primera vez que una sola dosis de este gen inyectada al sistema nervioso central protege del declive cognitivo asociado al envejecimiento de animales viejos cuando han sido tratados de jóvenes.

Los investigadores de la UAB habían demostrado previamente que Kloth regula procesos asociados al envejecimiento, aumentando la esperanza de vida cuando está sobre expresado y acelerando el desarrollo de los déficit de aprendizaje y de memoria cuando se inhibe
 

Los resultados, que forman parte de la tesis doctoral de Anna Massó, primera autora del artículo, son fruto de una investigación liderada por Miguel Chillón, investigador del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la UAB y del VHIR, y Lydia Giménez-Llort, del Departamento de Psiquiatría y Medicina Legal de la UAB, con la colaboración de Assumpció Bosch, también del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular.

"La terapia se ha basado en el aumento de los niveles de esta proteína en el cerebro mediante un vector adeno-asociado (AAV). El estudio se ha realizado en animales que han envejecido de forma natural, por lo que pensamos que podría tener un potencial terapéutico para tratar desórdenes de demencia y neurodegenerativos, como el Alzheimer o la esclerosis múltiple", ha indicado Chillón.

Los investigadores han patentado la terapia desarrollada y la han licenciado en Kogenix Therapeutics. La empresa, participada por la UAB y con sede en Estados Unidos, ha sido impulsada por Miguel Chillón y Assumpció Bosch, junto con el emprendedor MenachemAbraham y Carmela Abraham, profesora de Bioquímica y Farmacología del School of Medicine de la Boston University, pionera en el estudio de Kloth en el sistema nervioso central hace ya más de una década.

El objetivo de Kogenix es conseguir el capital inicial necesario para avanzar en los estudios preclínicos iniciados ya en modelos animales de Alzheimer que permitan desarrollar un fármaco para terapia génica de enfermedades neurodegenerativas, basado en pequeñas moléculas que mejoren la expresión del gen o en el uso de fragmentos de la propia proteína.

"En estudios realizados en investigación básica y ensayos clínicos los AAV han demostrado ser seguros y eficaces en la implementación de la terapia génica para el sistema nervioso central. De hecho, la Food and Drug Administration ha aprobado ya la primera terapia génica en EEUU el pasado mes de agosto y se espera que apruebe más próximamente", ha concluido Bosch.