Para estudiar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en el laboratorio, Hideyuki Okano y sus colegas de la Universidad de Keio, Japón, han desarrollado un nuevo método para crear neuronas motoras a partir de células madre tomadas directamente de pacientes con ELA; dado que el tiempo es clave para ayudar a los pacientes, el equipo optimizó su método para obtener neuronas motoras funcionales y maduras en solo dos semanas.
Curiosamente, al igual que en los pacientes, las neuronas motoras de ELA cultivadas tenían una mayor susceptibilidad a la muerte celular en comparación con las neuronas de personas sanas, lo que subraya la utilidad de este sistema para identificar posibles fármacos para retrasar o prevenir estas muertes de neuronas motoras. Los resultados se publican en la revista 'Stem Cell' Reports.
Los investigadores esperan que este nuevo modelo de laboratorio de ELA ayude a ralentizar la progresión de la enfermedad, prolongar la supervivencia y mejorar la calidad de vida
Para automatizar el análisis de estas células, los investigadores se asociaron con la empresa japonesa Nikon que desarrolló un software especializado para rastrear la supervivencia de las neuronas en cultivos a lo largo del tiempo, lo que permite utilizar este ensayo como un análisis de alto rendimiento para identificar posibles fármacos.
Cabe destacar que los investigadores aplicaron este nuevo método para investigar las respuestas a los fármacos de pacientes con ELA esporádica y demostraron una correlación entre el modelo de iPSC y los fenotipos de los pacientes relacionados con la respuesta a los fármacos.
Los investigadores esperan que este nuevo modelo de laboratorio de ELA ayude a identificar nuevos tratamientos adaptados a cada paciente individual en un período de tiempo suficientemente corto para ralentizar la progresión de la enfermedad, prolongar la supervivencia y mejorar la calidad de vida.