Tras casi cuatro años de lucha, movilizaciones y varias negociaciones fallidas entre el Ministerio de Sanidad y la farmacéutica Vertex, los pacientes con fibrosis quística podrán a partir de hoy, 1 de noviembre, acceder a los medicamentos Orkambi y Symkevi. Ambos fármacos se dispensarán en la farmacia hospitalaria, tras el diagnóstico de la enfermedad mediante la prueba de mutación genética.
En el caso de Orkambi se ha autorizado la indicación para niños de 6 a 11 años, ambos inclusive, con dos copias de la mutación F508del. Por su parte, el medicamento Symkevi en combinación con Kalydeco, se ha autorizado para personas a partir de 12 años con dos copias de la mutación F508del, así como personas con una sola copia F508del más una de las 14 mutaciones en las que la proteína CFTE muestra actividad residual.
La financiación de los medicamentos está condicionada a que funcionen en el paciente
La inclusión, acordada en el seno de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos, en la que están representadas también las CC.AA., del pasado 30 de septiembre, supone un modelo mixto de techo máximo de gasto y pago por resultados, es decir, coste por efectividad. Para ello se ha elaborado un protocolo farmacoclínico, con las variables que se van a medir y en qué etapas del tratamiento.
Comunidades como Navarra, ya han hecho público el número aproximado de pacientes que podrán beneficiarse de ambos fármacos. En concreto, la Comunidad Foral dará servicio a alrededor de 8 afectados, “se realizarán controles a las 24, 48 y 72 semanas desde el inicio del tratamiento y, si no se cumplen una serie de beneficios en el paciente, esos medicamentos, además de que el médico dejará de prescribirlos por falta de eficacia, no se pagarán al laboratorio. Son medicamentos que están sujetos a lo que se llama pago por resultados: la financiación está condicionada a que funcionen en el paciente”, aclaraba el subdirector de Farmacia del Servicio Navarro de Salud-Osasunbidea, Antonio López.
LA LUCHA CONTINÚA
Junto a esta gran noticia, los pacientes de FQ han recibidio una nueva alegría: la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU aprobaba el uso del modulador de combinación triple elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor (Trikafta) para personas con Fibrosis Quística de 12 años en adelante que tienen al menos una copia de la mutación F508del.
A este respecto, la presidenta de la Federación Española de Fibrosis Quística, Blanca Ruiz, se mostraba clara: “es nuestra siguiente lucha”. La propia Ruiz confirmaba a este medio que ya en la reunión mantenida el pasado 21 de octubre con la Ministra de Sanidad en funciones, María Luisa Carcedo, se aseguró hacer todo lo necesario para que esta aprobación llegue a España lo más antes posible.
Con Trikafta, más del 90% de las personas con FQ podrían tener una terapia altamente efectiva para la causa subyacente de su enfermedad. Hasta ahora, la mayoría de las personas con una sola copia de la mutación F508del no tenían un tratamiento aprobado para ello.