La cartera del Sistema Nacional de Salud (SNS) ya incluye varios fármacos para la fibrosis quística (FQ) en niños que llevaban tiempo esperándose. Desde el 1 de julio Orkambi llega a los niños de dos a cinco años con dos copias de la mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística y Kalydeco a los mayores de seis meses que tengan una mutación R117H en el gen CFTR o una de las siguientes mutaciones de apertura del canal (clase III) en el gen CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R, tras llegar a un acuerdo la comisión interministerial de precios de los medicamentos, publicado el 5 de mayo de 2022.
Una decisión que ha alegrado a medias a profesionales y pacientes defibrosis quística. “Ha habido avances de fármacos que llevaban tiempo parados, pero esperábamos tener una resolución de Kaftrio, que es el que más número de pacientes tiene esperando”, cuenta a Consalud.es Juan Da Silva, presidente de la Federación Española de FQ.
En palabras del Dr. Óscar Asensio, pediatra y presidente de la Sociedad Española de Fibrosis Quística y de la Fundación, supone "un hito importante que nos permite tratar a los niños casi en el momento del diagnóstico”. Pero lamenta que Kaftrio no se haya aprobado dado que “es el modulador con la eficacia más alta”. Empezar a darlo tan pronto es un paso de gigante”. Conocer que el SNS no incluía Kaftrio pediátrico fue toda una sorpresa.
Muchos países de Europa ya se lo dan a los mayores de seis años, también Estados Unidos
Hace ocho meses, tras un año y medio de espera, Kaftrio era comercializado en España para pacientes con fibrosis quística con mutación F508del mayores de 12 años de edad. Una lucha que finalmente traía mieles de victoria y un tratamiento más que prometedor para los pacientes. Este modulador de proteína permite que estas personas, con una enfermedad degenerativa, “experimenten un 20% más de capacidad pulmonar, o que aumenten de peso, algunos casi hasta 12 kilos más de lo que pesaban. Es algo asombroso”, señalaba por entonces el propio Da Silva.
Los pacientes en España que desde diciembre reciben el tratamiento hablan de un cambio de vida. Personas como Blanca Monteagudo explicaban a este medio que tras años con infección crónica, mucha tos y bajadas y subidas constantes de oxígenos, todo había desaparecido. Incluso había cogido su primer constipado desde que tomaba el nuevo fármaco y lo había pasado “sin tener que hacer nada, casi como una persona normal”. Un poco de fiebre, paracetamol y catarro desaparecido. “Pensé que acabaría ingresada como otras veces o con infección, pero no”.
El freno aportado por Kaftrio al deterioro provocado por esta enfermedad salva a estos pacientes de trasplantes de pulmón e incluso de la muerte. Por lo que administrarlo a los más pequeños es una realidad apremiante. Muchos países de Europa ya se lo dan a los mayores de seis años, también Estados Unidos. Y ante la aprobación para los adultos, se esperaba que llegara a los niños cuando antes también en nuestro país. De hecho, los ojos estaban puestos en los acuerdos del 5 de mayo de la comisión interministerial de precios como momento en el que se aprobaría, como ha pasado con la ampliación de los otros dos moduladores. Pero no se llegó a un acuerdo. “Estamos hablando de que podríamos estar a día de hoy viendo cómo se podrían estar beneficiando 500 niños de este tratamiento y lo vamos a ver retrasado seis meses”, denuncia Juan Da Silva.
MÁS DE 500 NIÑOS
Noelia tiene siete años con afectación principalmente digestiva y en el último chequeo parece que ha perdido un poco de la función pulmonar. Como otros niños con fibrosis quística su vida está más limitada. No se puede juntar con niños que estén enfermos, se pierde cumpleaños, fiestas o eventos militares si hay alguien malo o ella misma está mala, y se pierde días de colegio cuando un resfriado le produce una infección, tiene que ser ingresada o acudir cada tres meses a chequeos, “aunque siempre pilla entre medias una infección y hay que ir antes al neumólogo y al digestivo”, cuenta su madre, Irene.
"Esta enfermedad no negocia, ni espera, ni pregunta. Avanza”
Desde hace casi un año y medio Noelia toma Orkambi, pero no ha notado un gran cambio: las infecciones, aunque no graves, continúan y el deterioro sigue avanzando. “Mi hija está bastante bien, pero esta enfermedad no negocia, ni espera, ni pregunta. Avanza”, indica por teléfono Irene. Esperaba que aprobaran Kaftrio para así frenar el avance de la enfermedad que ya se percibe en su hija, y como en ella, en el resto del medio millar de niños que podrían tomar el tratamiento. “Es muy frustrante, estamos en manos de terceros para poder ayudar a nuestros hijos y no podemos darle el tratamiento que realmente frena la enfermedad”, denuncia Irene.
“Entendemos que haya que negociar el precio, pero eso no debería repercutir en los pacientes que además sufren un deterioro progresivo. Esperamos que se apruebe en septiembre, porque perder un año supone más infecciones que deterioran los pulmones y llevan al trasplante o incluso a la muerte, y esto no debería pasar. Siempre son los niños los últimos en recibir los tratamiento, y siempre en cuenta gotas”, concluye el Dr. Asensio. Mientras los pacientes españoles esperan que tras el verano tengan Kaftrio para los mayores de 6 años, ya son varios los ensayos clínicos que se están desarrollando para los niños a partir de los dos años. España sigue dando una respuesta tardía a sus pacientes.