Los medicamentos Kaftrio, Orkambi y Kalydeco para la fibrosis quística estarán muy pronto disponibles para aún más personas. El Ministerio de Sanidad ha incluido en el Sistema Nacional de Salud (SNS) las indicaciones pediátricas de Kaftrio de dos a cinco años, Orkambi a partir de un año y Kalydeco a partir de cuatro meses. Se trata de una medida que permitirá a los más pequeños frenar los síntomas de la enfermedad cuanto antes, así como mejorar su calidad de vida.
“La inclusión de las indicaciones pediátricas en el SNS es algo que llevábamos esperando desde hace más de un año, cuando se aprobó en Europa esta ampliación de indicación”, comenta a ConSalud.esJuan Da Silva, presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística, que añade que “esto al final se ha materializado en la Comisión Interministerial de Precios del pasado día 19. Con la publicación por parte del Ministerio de la valoración positiva de la Comisión, ayer se hizo oficial”.
La noticia se traduce en grandes beneficios para un mayor número de niños, pues todo apunta a que se va a mejorar su calidad de vida, reduciéndose las infecciones de repetición. A su vez, esto reducirá el uso de antibióticos por parte de los pacientes y, por tanto, la resistencia a dichos antibióticos. “Esperamos que con estas reducciones de exacerbaciones y de usos antibióticos se llegue a mejorar la supervivencia del colectivo”. La noticia ha sido recibida con ilusión por parte de la Federación, ya que se trata de un gran hito. “Para nosotros esto es muy importante porque estamos hablando de que el propio deterioro que genera la enfermedad, con el paso de los años se va a frenar prácticamente desde los primeros años de vida”. Así, el presidente de la Federación incide en que están deseosos de que los médicos puedan empezar ya a administrar los tratamientos a los niños.
“La inclusión de las indicaciones pediátricas en el SNS es algo que llevábamos esperando desde hace más de un año, cuando se aprobó en Europa esta ampliación de indicación”
“Esto al final lo que va a hacer es que se frene el deterioro que genera la fibrosis quística ya desde edades muy tempranas. A partir de los dos años ya podrán verse beneficiados, y esto era algo que todos los pediatras estaban deseando, dados los buenos resultados que había con niños mayores de seis años”. No obstante, Da Silva incide en que se encontraban un tanto expectantes ante la negativa que había habido en abril por parte de la Comisión, pero se alegran de que, tras varias reuniones, "parece ser que han llegado a un acuerdo entre el laboratorio y el Ministerio".
“Es una excelente noticia y, especialmente para los pediatras, es trascendente. También es una gran noticia largamente esperada por muchas familias afectas. Sin embargo, no es el final, ya que seguimos necesitando tratamiento para los pacientes que no tienen el perfil genético necesario, y seguimos luchando para conseguir el tratamiento curativo”, valora, por su parte, el Dr. Óscar Asensio, coordinador de la Unidad de referencia de Fibrosis Quística del Parc TaulÍ y responsable de relaciones institucionales de la SEFQ.
“Nos tranquiliza que el Ministerio de Sanidad siga apostando por la innovación y por mejorar la calidad de vida de las personas con fibrosis quística, que es una enfermedad con una prevalencia baja y considerada rara”, comenta el presidente de la FEFQ. Ahora que ya están disponibles los tratamientos, calculan que, a partir de agosto o septiembre, los niños puedan empezar a beneficiarse de ellos. Del mismo modo, también han sido aprobadas otras aplicaciones de indicación de otros tratamientos moduladores “igual de importantes”, ya que hay colectivos con mutaciones muy concretas.
"Nos tranquiliza que el Ministerio de Sanidad siga apostando por la innovación y por mejorar la calidad de vida de las personas con fibrosis quística"
Más allá de esta victoria, Juan Da Silva indica que ahora están pendientes de la inclusión de indicaciones para mutaciones en mayores de doce años. En España se estima que entre un 25 y 30% de los pacientes no cuentan con ningún modulador tan eficaz como Kaftrio para sus mutaciones. “Estamos a la espera de que Europa dictamine una resolución para que los tratamientos que están ahora mismo disponibles puedan estarlo para otras determinadas mutaciones. Sin embargo, están en proceso de evaluación por parte de la EMA, pero esperamos que la resolución llegue pronto a Europa para que se puedan empezar a tramitar en España las negociaciones de financiación”.
Además, el objetivo en sí es la búsqueda de la cura, aunque a día de hoy estos tratamientos “suponen un paso de gigante con respecto a todo lo que había hasta la fecha”. Los tratamientos disponibles antes de los moduladores consistían en terapias paliativas, destinadas a reducir la sintomatología de la enfermedad. “Estos tratamientos moduladores y correctores no curan la enfermedad, pero sí corrigen químicamente lo que el cuerpo no es capaz de hacer”.
Todo ello se resume en la importancia de seguir investigando, especialmente porque, pese a que estos tratamientos abarcan actualmente un 70% de la población con fibrosis quística en España, aún hay un 30% que podrían beneficiarse de ellos, pero que no hace efecto para sus mutaciones. “Tenemos que seguir apoyando la investigación para buscar soluciones para el 100% de la población con fibrosis quística”, concluye el presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística.