La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha aprobado el primer medicamento CAR-T desarrollado íntegramente en Europa y que será certificado por una agencia reguladora. Se trata de la terapia CAR-T ARI-0001, que ha sido desarrollada por el Hospital Clínic de Barcelona y que se utilizará en un subgrupo de pacientes mayores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda (LLA).
Este miércoles ha tenido lugar la presentaciónoficial de esta terapia, por parte de varios responsables del centro hospitalario catalán, de la Aemps y del Servicio Catalán de Salud. Entre otras cuestiones, han explicado cuál ha sido el proceso seguido para su desarrollo “a partir de una molécula propia”, los resultados del ensayo clínico que se inició en 2017 y qué supone realmente la autorización emitida por la agencia reguladora española.
Dr. Campistol: "Es un día de celebración, de agradecimiento y para poner en relieve la importancia de la investigación en el mundo sanitario"
El director general del Hospital Clinic, el Dr. Josep M. Campistol, ha destacado que se trata de “un momento relevante para la investigación y la sanidad pública de nuestro país” al ser un hecho de “una tremenda trascendencia e importancia”. Según ha expresado, es un día “de celebración, agradecimiento y para poner en relieve la importancia de la investigación en el mundo sanitario”, especialmente en un contexto de pandemia. “Espero que en el futuro haya muchos días como este y que los servicios de salud podamos aportar beneficios para nuestros pacientes”, ha concluido.
Por su parte, el Dr. Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología del Clínic (CDB), ha resaltado como el tratamiento del cáncer a través de inmunoterapia supone “un cambio importantísimo de paradigma” porque mejora la respuesta “desde dentro” y no desde fuera como en tratamientos convencionales (quimioterapia o radioterapia). “Nuestro objetivo es dar el mejor tratamiento para nuestros pacientes, esperamos que pueda ir mucho más allá con colaboraciones nacionales e internacionales”, ha zanjado.
“NO HAY UN CAR-T COMO ESTE EN EL MUNDO”
A continuación, el director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas, el Dr. Álvaro Urbano-Ispizua, se ha centrado en los beneficios obtenidos por este tratamiento. Según ha informado, en el ensayo clínico que se inició en 2017 participaron 58 pacientes, la gran mayoría con leucemia linfoblástica aguda “resistente a los tratamientos convencionales” e incluso algunos de ellos habían recaído.
Los profesionales sanitarios del Clínic observaron cómo el 84% de los pacientes respondían de forma favorable tras la administración de esta terapia CAR-T, de forma que la enfermedad remitía. No obstante, algunos recayeron. Aún así, al año de haberles administrado este medicamento, el Dr. Urbano-Ispizua ha destacado cómo “el 69% seguían vivos y el 47% seguían vivos y estaban libres de la enfermedad”. Al mismo tiempo, comprobaron cómo la toxicidad observada era “reversible”.
Ya está en marcha un segundo ensayo clínico con 30 pacientes de nueve hospitales españoles con el que esperan “mejorar los resultados, la eficacia y reducir la toxicidad”
A juicio de este profesional del Clínic, “no hay ningún CAR-T como este en el mundo”. El hecho de que se haya desarrollado en el ámbito académico y de forma local ha permitido, por ejemplo, “que podamos adecuar el formato a la realidad del paciente”. Por otra parte, ha asegurado que supone un “beneficio para el sistema de salud público” porque supone un coste “menor” que un medicamento comercial de este tipo. Además, cree que deja la “puerta abierta para conseguir aprobaciones similares”.
Además de los 58 pacientes tratados en el Hospital Clínic, con esta terapia se ha tratado a 16 pacientes adicionales de otros centros hospitalarios españoles mediante el “uso compasivo”. Igualmente, el Dr. Urbano-Ispizua ha revelado que está en marcha un segundoensayoclínico en el que participarán 30 pacientes de nueve hospitales españoles con el que esperan “mejorar los resultados, la eficacia y reducir la toxicidad”. En el caso de que se logre una buena respuesta, “solicitaremos su uso para estos centros”.
SISTEMA DE SALUD, A LA VANGUARDIA
Desde la Aemps ha intervenido el Dr. César Hernández, jefe del departamento de Medicamentos de Uso Humano, quien ha subrayado que se trata de “un logro muy importante de la investigación académica y de la colaboración público-privada” ya que refleja “como una idea puede progresar hasta beneficiar a los pacientes”. Según ha resaltado, el tratamiento “cumple con todas las garantías” y su aprobación certifica “la calidad del producto, del sitio donde se ha desarrollado y su seguridad”.
Finalmente, la Dra. Xènia Acebes, directora del área asistencial del Servei Català de la Salut (CatSalut), ha celebrado “que nuestro sistema de salud esté a la vanguardia de estas terapias avanzadas” y ha puesto de ejemplo como “juntos avanzamos hacia el futuro de la medicina personalizada”. Desde esta comunidad autónoma han incidido en que se trata de un “hito” que “apalanca la voluntad de mejorar la equidad en el acceso” y que sirve para “contribuir a que la innovación terapéutica sea sostenible”.