Enfermedades raras: dos años hasta que el paciente se trata en un ensayo clínico

Las familias que cuentan con algún miembro afectado por una enfermedad rara, sobre todo niños, tienen en común la lucha con la que intentan encontrar la mejora o incluso la curación de sus seres queridos. El panorama existente en España en torno a este ámbito sanitario es complejo, ya que a pesar de la calidad investigadora, en muchos casos, no existen fondos suficientes para sufragar determinadas investigaciones que permitan algún tipo de tratamiento para estas enfermedades poco frecuentes.

Jordi Cruz dirige MPS España, una entidad sin ánimo de lucro que trabaja día a día para dar a conocer las enfermedades lisosomales como las mucopolisacaridosis (MPS) y síndromes relaciones y enfermedad de Fabry, entre otras. En este marco, conoce de primera mano a los padres que luchan por mejorar la salud de sus niños afectados por una de estas patologías poco frecuentes.

En declaraciones a ConSalud.es reconoce que las investigaciones centradas en esta finalidad “requieren de fondos privados” porque existen “pocas ayudas” para que se lleven a cabo. “Hace falta invertir mucho más”, lamenta. El objetivo es poder llegar a alcanzar nuevas terapias avanzadas contra estas enfermedades minoritarias.

El principal problema es el alto coste económico de las investigaciones que hay que realizar para ello, incluso sin garantías de éxito al comienzo de determinados ensayos clínicos. Cruz, que también es responsable de Formación e Investigación de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), explica a este diario que “hasta que se llega a un ensayo clínico y empieza a tratarse al paciente suelen pasar unos dos años”.

ESPAÑA, RETRASADA RESPECTO A OTROS PAÍSES DE LA UE

En este sentido, este experto precisa que “son años de desesperación, incertidumbre y de esperanza o falsas esperanzas” esperando a que aparezca un fármaco o terapia específica en el mercado. Hasta que esto sucede, dice, suelen pasar entre 10 y 15 años. A todo ello, se suma el “retraso” que caracteriza a España en la aprobación de medicamentos para su comercialización, sean del tipo que sea, en comparación con otros países de la Unión Europea.

Jordi Cruz recuerda que el país “no está realmente en una posición que nos gustaría”, a pesar del “gran nivel” de los investigadores profesionales. “Hay una gran profesionalización, pero la lástima es que todavía siguen yéndose fuera del país grandes investigadores porque así tienen más posibilidades. Países como Reino Unido, Alemania o Francia son mucho más punteros que nosotros”, afirma este experto.


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