El fármaco que falta en España contra la fibrosis quística es aprobado en EE.UU. para niños

La Agencia Norteamericana del Medicamento (FDA, en sus siglas en inglés) ha autorizado lumacaftor/ivacaftor, comercializado con el nombre de Orkambi, para el uso en niños con fibrosis quítica de 6 a 11 años que tienen dos copias de la mutación F508del. Hasta el momento, tanto en Estados Unidos como en Europa, el fármaco ya estaba autorizado en adultos. Sin embargo, en España no está disponible porque por el momento no se ha completado el trámite que el país suele seguir para que un medicamento esté disponible para su prescripción.

Los pacientes alegan que la falta de un Gobierno estable dificulta aún más esta gestión. De hecho, la presidenta de la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ), Blanca Ruiz, explica a ConSalud.es que en conversaciones con la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) les aseguran que “están trabajando en el tema, pero el hecho de que haya un Gobierno en funciones lo retrasa todo”.

Las asociaciones de pacientes confían en que esta nueva autorización del medicamento en Estados Unidos para niños de 6 a 11 años dé “un poco de empuje” a la aprobación del fármaco en España. Actualmente sólo está disponible su uso compasivo para pacientes no trasplantados con una capacidad pulmonar inferior al 40%. En España, aproximadamente el 50% de los enfermos con fibrosis quística tienen la mutación para la que está indicada el fármaco. “Entendemos lo que cuesta un medicamento de ese tipo, pero también queremos que el Gobierno entienda lo que la Seguridad Social se ahorraría al proporcionar la medicación a las personas que están en riesgo alto de trasplante”, indica Ruiz.

ORKAMBI PARA NIÑOS

Este medicamento es el primer y único fármaco que trata la causa subyacente de la fibrosis quística en las personas que tienen esta mutación. La autorización para los menores de 6 a 11 años se basa en un estudio abierto de fase III sobre la seguridad clínica de Orkambi presentado en la 39ª Conferencia Norteamericana Anual de Fibrosis Quística que se celebrará del 27 al 29 de octubre en Orlando.

En lo que se refiere a Europa, la farmacéutica Vertex tiene previsto presentar una modificación de la solicitud de autorización de comercialización en la Unión Europea durante el primer semestre de 2017 para niños de 6 a 11 años que tienen dos copias de la mutación F508del. Esta solicitud se basará en los datos de un estudio de eficacia de fase III cuyo criterio principal de valoración es el cambio absoluto del índice de aclaramiento pulmonar. La compañía señala que esperan obtener estos datos antes de finales de 2016.


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