Científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra han diseñado un prometedor método de terapia génica para tratar la enfermedad de Wilson, una enfermedad rara causada por la falta o disfunción de un gen.La terapia génica consiste en introducir la versión correcta del gen en las células dañadas mediante vehículos ovectores, generalmente virus modificados en el laboratorio que pierden su capacidad de causar enfermedad pero mantienen su habilidad para penetrar en las células.
Con este método terapéutico Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia génica del CIMA, y su equipo, han diseñado VTX801, vector viral que corrige un estado avanzado de la enfermedad de Wilson en ratones . En el proceso de desarrollo de la estrategia terapéutica ha participado el Massachusetts Eye and Ear (MEE) , hospital asociado a la Universidad de Harvard, aportando una avanzada cápside viral (Anc80), envoltura del material genético del virus modificado.
EFECTOS DURADEROS
La enfermedad de Wilson se debe a la mutación del gen ATP7B, encargado del metabolismo del cobre, lo que provoca que este metal se acumule en el hígado y otros tejidos produciendo daño hepático y neurológico pudiendo causar la muerte. Afecta a una de cada 30.000 personas en el mundo.
Su tratamiento actual intenta mitigar el progreso de la enfermedad y consiste en ingerir varias pastillas diarias de por vida, con importantes molestias para el paciente y una cronicidad que supone un elevado gasto sanitario a nivel global. “Nuestra estrategia va al origen de la enfermedad e intenta corregirla”, asegura González Aseguinozala. A su vez, “consiste en aplicar una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta siete años, que es hasta ahora el tiempo de seguimiento de un paciente tratado con terapia génica dirigida al hígado”.
OTRAS ENFERMEDADES HEPÁTICAS
González Aseguinozala señala que su investigación “se ha centrado en la enfermedad de Wilson porque es la primera de la que tenemos datos satisfactorios y las posibilidades de beneficiar al pacientes son más inmediatas. No obstante, el potencial de esta estrategia terapéutica abre las puertas a otros tratamientos por terapia génica, ya que cambiando el gen defectuoso, podríamos abordar corregir enfermedades con una causa similar”.
Porque salud necesitamos todos… ConSalud.es
Con este método terapéutico Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia génica del CIMA, y su equipo, han diseñado VTX801, vector viral que corrige un estado avanzado de la enfermedad de Wilson en ratones . En el proceso de desarrollo de la estrategia terapéutica ha participado el Massachusetts Eye and Ear (MEE) , hospital asociado a la Universidad de Harvard, aportando una avanzada cápside viral (Anc80), envoltura del material genético del virus modificado.
En el desarrollo ha participado un hospital asociado a la Universidad de Harvard
El avance ha sido posible gracias al acuerdo y del CIMA, a través de su fundación para la investigación médica aplicada (FIMA), con la recién anunciada compañía biotecnológica francesa Vivet Therapeutics (Vivet) . Esta empresa, que desarrolla nuevos tratamientos para enfermedades metabólicas hereditarias raras basados en la terapia génica, ha captado 37,5 millones de euros en su primera ronda de financiación de un consorcio de inversores liderado por Novartis Venture Fund y Columbus Venture Partners, e incluye a Roche Venture Fund, HealthCap, KurmaPartners e Ysios Capital. EFECTOS DURADEROS
La enfermedad de Wilson se debe a la mutación del gen ATP7B, encargado del metabolismo del cobre, lo que provoca que este metal se acumule en el hígado y otros tejidos produciendo daño hepático y neurológico pudiendo causar la muerte. Afecta a una de cada 30.000 personas en el mundo.
Su tratamiento actual intenta mitigar el progreso de la enfermedad y consiste en ingerir varias pastillas diarias de por vida, con importantes molestias para el paciente y una cronicidad que supone un elevado gasto sanitario a nivel global. “Nuestra estrategia va al origen de la enfermedad e intenta corregirla”, asegura González Aseguinozala. A su vez, “consiste en aplicar una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta siete años, que es hasta ahora el tiempo de seguimiento de un paciente tratado con terapia génica dirigida al hígado”.
"El potencial de esta estrategia terapéutica abre las puertas a otros tratamientos por terapia génica"
Según la investigadora, los exitosos resultados en ratones con un estado avanzado de la enfermedad y el acuerdo con Vivet “nos han permitido optimizar el vector VTX801 y su sistema de producción para poder obtenerlo en grandes cantidades en grado clínico”. Una vez los investigadores del CIMA comprueben la seguridad y eficacia del nuevo fármaco, la compañía francesa prevé comenzar los primeros ensayos clínicos con VTX801 a finales de 2018.OTRAS ENFERMEDADES HEPÁTICAS
González Aseguinozala señala que su investigación “se ha centrado en la enfermedad de Wilson porque es la primera de la que tenemos datos satisfactorios y las posibilidades de beneficiar al pacientes son más inmediatas. No obstante, el potencial de esta estrategia terapéutica abre las puertas a otros tratamientos por terapia génica, ya que cambiando el gen defectuoso, podríamos abordar corregir enfermedades con una causa similar”.
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