“Me quedo sin palabras. Es frustrante, incomprensible”. Cristina Batres no puede encontrar las palabras con las que explicar la indignación que siente. Farmacéutica y madre de una niña con fibrosis quística (FQ), lleva meses viendo cómo se retrasa la aprobación del Kaftrio pediátrico en España. Mientras que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) lo autorizó en enero de 2022 para los niños de entre 6 y 11 años, la última comisión interministerial de precios de los medicamentos, reunida el 5 de mayo, aprobó otros tratamientos para la FQ en niños, pero no Kaftrio, pese a que era lo que se esperaba.
La decisión fue un jarro de agua fría para los profesionales sanitarios y los padres de los más de 500 niños que se pueden beneficiar de este tratamiento. “Es vergonzoso que tras los meses de aprobación en Europa nosotros sigamos así, que estemos esperando, no tiene mucha lógica”, explica a este medio el Dr. Óscar Asensio, pediatra y presidente de la Sociedad Española de Fibrosis Quística y de la Fundación. En el último año, Kaftrio para pacientes con fibrosis quística con mutación F508del mayores de 12 años de edad ha demostrado ser el medicamento más eficaz que hay para la fibrosis: los pacientes experimentan un 20% más de capacidad pulmonar y aumentan de peso. También se reduce la creación de mucosidad y con ello las infecciones.
"Día que pasa, día que hay más posibilidades de complicaciones”
Se sabe que todos los pacientes con alguna mutación F508del se benefician de este tratamiento. Pero, por el momento, los niños de 6 a 12 años no tienen en España acceso a este medicamento. “Esperar seis años para recibir el tratamiento con una enfermedad progresiva que daña el cuerpo es una vergüenza. Día que pasa, día que hay más posibilidades de complicaciones”, recuerda el Dr. Asensio.
La siguiente oportunidad para incorporar este fármaco en la Cartera de Servicios es la próxima comisión interministerial de precios de medicamentos, el próximo 29 de septiembre. “Esperamos que la situación se reconduzca entonces. Nos sorprendió muchísimo la resolución de la comisión en mayo, nadie se esperaba que después de una solución para la indicación de adultos se bloqueara la pediátrica”, indica Juan Da Silva, presidente de la Federación Española de FQ. La sociedad de profesionales, la federación y la fundación se han reunido con Sanidad, la dirección de Farmacia y han enviado un comunicado al laboratorio, y esperan que finalmente se llegue a una negociación.
UNA DURA ESPERA
Pero, con todo, llegará tarde para los niños. “¿Hay que esperar hasta final de septiembre? Y luego hasta diciembre no lo darán, pero mientras el tiempo corre. Estamos perdiendo un año que supone un deterioro brutal”, señala Cristina Batres. Su hija no es de las que tienen una situación muy grave, pero necesita de tratamientos y terapias para frenar el empeoramiento. Toma 40 pastillas al día. En el colegio no saben cómo darle las pastillas ni facilitarla que las trague abriendo las cápsulas. “Y los médicos me dicen que tiene que ser más autónoma, solo tiene seis años”.
Indignación, frustración y rabia es lo que siente como madre. Se tardaron más de 500 días en aprobar Kaftrio para adultos en nuestro país, “en niños se ha visto que mejoran mucho su situación, reducen las secuelas, trasforman la enfermedad. Cuando comienzan el tratamiento es como comparar el día y la noche”, manifiesta el Dr. Óscar Asensio. Pero ya han pasado nueve meses desde la autorización europea.
“Los niños se cansan cada vez más, Es tiempo de calidad de vida que le están robando a mi hija, ¿con qué derecho?”, denuncia Batres. “Son nuestros hijos, nos sentimos indefensos, vendidos”. “Los padres ven que el tratamiento más eficaz que hay ya se está dando en los países vecinos y no entienden por qué no lo tenemos aquí. Les dimos esperanzas de que sería más rápido y no ha sido así”, concluye el Dr. Asensio.