Investigadores del Centro de Investigación Biomédica en Red de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN) estudian un nuevo tratamiento para la enfermedad rara de Fabry, con una financiación de la Unión Europea de 5,8 millones de euros. Gracias a los avances de la nanomedicina, los investigadores desarrollarán un nuevo tratamiento que mejore la eficacia y disminuya el coste del que existe actualmente.
La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara que afecta a una de cada 100.000 personas. Se caracteriza por la deficiencia de la actividad de la enzima α-galactosidasa A (GLA). La falta de esta enzima causa daño celular que afecta la piel, los riñones, el corazón y el sistema nervioso central. El tratamiento actual consiste en la administración intravenosa de la enzima GLA. Sin embargo, este tratamiento presenta varios inconvenientes relacionados principalmente con la inestabilidad, alta inmunogenicidad y baja eficacia del GLA administrado exógenamente.
El beneficio final se verá como una reducción considerable en el costo del tratamiento de la enfermedad y una mejora sustancial en la calidad de vida
Por ello, se ha puesto en marcha el proyecto Smart-4-Fabry. Según apunta Nora Ventosa, investigadora del CSIC y del CIBER-BBN y una de las participantes en la investigación, "se quiere desarrollar una nueva nanoformulación de GLA, que mejore la eficacia y la tolerancia en comparación con el tratamiento real con GLA no formulado. Al encapsular el fármaco se logra una penetración mayor del tratamiento y, por tanto, mejora su eficacia". La investigadora añade que "el beneficio final se verá como una reducción considerable en el costo del tratamiento de la enfermedad y una mejora sustancial en la calidad de vida de los pacientes".
El nuevo proyecto, financiado por el programa Horizon 2020, se desarrollará a través de un consorcio formado por 14 socios de 5 países diferentes. El CIBER-BBN coordina el proyecto a través de la participación de cuatro de sus grupos: NANOMOL en el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona del CSIC, el Grupo de DrugDelivery and Targeting del Vall d 'Hebron Institut de Recerca, la Unidad de Síntesis de Péptidos del Parque Científico de Barcelona y el grupo de Nanobiotecnología del Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universidad Autónoma de Barcelona. Además, el consorcio está formado por la Universidad de Aarhus (Dinamarca), Technion Israel Institute of Technology (Israel), Joanneum Research (Austria), Biopraxis Research AIE (España), Nanomol Technologies SL (España); BioNanoNet (Austria), DrugDevelopment and Regulation SL (España), el grupo CovanceLaboratories LTD (UK), y Leanbio SL (España).