El 5 de septiembre se celebra el Día Mundial del Mieloma Múltiple (MM), un tipo de cáncer de la médula ósea que se produce por una degeneración maligna de las células plasmáticas. Actualmente, el mieloma múltiple avanzado es una de las enfermedades que más deteriora la calidad de vida relacionada con la salud, debido fundamentalmente al impacto de la enfermedad ósea y la anemia.
Según los datos publicados en el estudio “Las cifras del cáncer en España 2023” de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM), este 2023 se prevén 3.082 nuevos casos de mieloma, 1.757 en varones y 1.325 en mujeres.
Afortunadamente los últimos avances conseguidos en los diversos ensayos clínicos llevamos a cabo en los últimos años dibujan un horizonte esperanzador para la cura definitiva del mieloma múltiple.
Más de 5.000 pacientes con Mieloma Múltiple incluidos en los ensayos clínicos del GEM se han beneficiado del acceso a las sucesivas generaciones de nuevos fármacos que han mejorado drásticamente el pronóstico de la enfermedad
El Dr. Juan José Lahuerta, hematólogo y coordinador del Grupo Español de Mieloma (GEM), en declaraciones a Consalud.es ha señalado que “a partir de la consolidación del trasplante autólogo en el tratamiento del mieloma, a principios de 2005, comenzó una carrera de nuevos fármacos que están cambiando radicalmente la perspectiva de la enfermedad”.
“Entre los multiples ensayos clínicos activos, el más importante el GEM21 para pacientes candidatos a trasplante menores de 65 años con el que pretendemos intentar establecer nuevos estándares terapéuticos”, señala el hematólogo. “Durante estos últimos años los cambios en el pronóstico de la enfermedad son muy significativos gracias a los avances conseguidos. En el año 2000 la mediana de supervivencia libre de progresión mejor que conseguimos con los estudios del Grupo Español de Mieloma era de 30 meses. Ahora la mediana de un ensayo clínico que comenzamos en el año 2012, es de 81 meses y creemos que ya hay pacientes curados”, destaca.
“Esperamos que la curación ya esté en nuestras manos, pero se necesitan en torno a 15 años para confirmarlo”, apunta el Dr. Lahuerta
Actualmente el Dr. Lahuerta coordina el Grupo Español de Mieloma (GEM) junto al Dr. Jesús San Miguel de la Clínica Universidad de Navarra, Dr. Joan Bladé del Clinic de Barcelona y la Dra. María Victoria Mateos Complejo Asistencial Universitario de Salamanca. Este grupo comenzó a funcionar en el año 1999 y se integró en las asociaciones internacionales dedicadas a la investigación del mieloma. Actualmente, “podemos decir que nuestro grupo es uno de los cuatrogrupos de investigación de mieloma más importantes del mundo. Establecer la eliminación de la enfermedad mínima residual como en ítem primario en los objetivos de los ensayos clínicos, nos ha convertido en un referente internacional”, apunta el Dr. Lahuerta.
INVESTIGACIÓN TRADUCIDA EN AÑOS DE VIDA
70 hospitales españoles y casi 500 pacientes es el objetivo del ensayo clínico más ambicioso en Hematología desarrollado en España en mieloma múltiple hasta la fecha. Lo está desarrollando el grupo GEM-PETHEMA, red de investigación cooperativa sustentada por la Fundación del mismo nombre, bajo el paraguas de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH). La posibilidad de protagonizar un ensayo en mieloma múltiple de estas dimensiones hace 50 años era solo un sueño y hoy es una realidad.
El ensayo clínico GEM21menos65 ha obtenido una supervivencia libre de progresión de 81 meses
El doctor Juan José Lahuerta apunta que: “En estos momentos se persigue buscar lo que se denomina enfermedad mínima residual por distintos métodos, buscando la última célula en la médula ósea, buscando hasta una célula en un millón y también, ya más recientemente, la búsqueda de lo que se llama células plasmáticas circulantes, buscando la erradicación de estos parámetros que se asocien a pronósticos espléndidos. Pero para decir que el mieloma está curado necesitamos 15 años de observación. Pero con el último ensayo GEM21menos65 que obtiene una supervivencia libre de progresión de 81 meses, después de 9 años de observación la mediana de supervivencia aún no se ha alcanzado y están vivos el 80 por ciento de los pacientes diez años después”.
Para la presidenta de la SEHH, la doctora María Victoria Mateos, también co-coordinadora del GEM, “nuestro grupo cooperativo ha realizado aportaciones muy relevantes en investigación en Hematología que han supuesto acercar la innovación a los pacientes españoles y contribuir a generar conocimiento y evidencia científica, tanto clínica como biológica, a través de sus trabajos de investigación”.
El doctor Juan José Lahuerta destaca que “los pacientes son nuestro objetivo, y la mejoría del pronóstico y la curación, si es posible, es nuestro sueño, el de mis compañeros en la coordinación del GEM, los doctores San Miguel, Bladé y Mateos, así como de los más de 200 investigadores clínicos y biológicos que constituyen el GEM y que me gustaría nombrar uno a uno”. Lahuerta augura un futuro “muy esperanzador porque los avances de los últimos años han más que triplicado la supervivencia, han ofrecido la cura a algunos enfermos y han aumentado la eficacia de los tratamientos de rescate, cambiando radicalmente la anterior, cuando la progresión inicial era el fin. Ahora, hay nuevas líneas de tratamiento con medicamentos experimentales accesibles a los pacientes a través, precisamente, de los ensayos clínicos que desarrollamos, repertorio que se amplía con nuevos ensayos clínicos desarrollados por otros actores científicos en los que ahora nuestros investigadores son invitados a participar”.
ENSAYOS GEM-PETHEMA CON RECLUTAMIENTO ABIERTO
GEM-PETHEMA mantiene otros cuatro ensayos clínicos en fase de reclutamiento: GEM-IBERDARAX, GEM-BELMA, GEM-RANTAB y GEM-TECTAL. El primero, un ensayo fase II con 140 pacientes (41 reclutados a día de hoy), se desarrolla en 16 centros. Su objetivo es evaluar iberdomida-dexametasona sola o combinados con regímenes de tratamiento estándar de mieloma múltiple en pacientes MMND no candidatos a trasplante.
GEM-BELMA es un estudio fase I/II, abierto y multicéntrico que analiza el tratamiento de pacientes con Mieloma Múltiple en recaída y refractario a lenalidomida con belantamab mafodotin en combinación con carfilzomib y dexametasona. En la fase de preinclusión (fase I) se persigue determinar la dosis máxima tolerada y la dosis recomendada. En la fase II el objetivo es evaluar la eficacia en cuanto a tasa de respuestas completas y tasas de enfermedad mínima residual negativa después de 12 meses de tratamiento junto con la seguridad y tolerabilidad de la combinación. Este ensayo prevé incluir 60 pacientes en 15 centros españoles.
GEM-RANTAB es un estudio abierto, multicéntrico, de fase II de Elranatamab como agente único para el tratamiento del mieloma en recaída o refractario en pacientes previamente expuestos a tres clases de fármacos. Este ensayo prevé incluir 50 pacientes en 15 centros españoles.
Por último, también está abierto a reclutamiento el GEM-TECTAL, estudio piloto fase II, abierto y multicéntrico para evaluar la intervención temprana con anticuerpos biespecíficos redireccionadores de células T (teclistamab y talquetamab) en el tratamiento de primera línea del mieloma múltiple de alto riesgo de nuevo diagnóstico. Con un objetivo de 30 pacientes y la participación prevista de 10 centros.
Como subraya el secretario científico del Consejo Rector de PETHEMA y coordinador del Grupo Español de Leucemia Aguda Mieloblástica (LMA-PETHEMA), el doctor Pau Montesinos, “este grupo científico es un fenómeno atípico y sobresaliente en la investigación y en la asistencia para los pacientes hematológicos”. “Es la prueba de que con la voluntad y pasión de todos los que formamos parte de este grupo, se puede desarrollar una red cooperativa académica que abarque a prácticamente todos los hospitales de España”, señala.
PETHEMA es “un instrumento único en la SEHH. En España, hay muy pocas organizaciones como la nuestra capaces de soportar grupos cooperativos que hagan investigación de primer nivel”, asegura el doctor Lahuerta.