Casi cuatro años han sido necesarios para que, por fin, la lucha de los pacientes afectados por Fibrosis Quística (FQ) de resultado. A partir del 1 de noviembre los dos medicamentos para la FQ, Orkambi y Symkevi, serán incluidos en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS).
“Es un día muy importante para nosotros. El fin de la Federación es favorecer que las personas con fibrosis quística tengan una buena calidad de vida y luchar por sus derechos, entre ellos el de tener acceso a los mejores tratamientos disponibles. Hoy se ha conseguido uno de esos objetivos”, afirmaba emocionada Blanca Ruiz, presidenta de la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ).
Orkambi se ha autorizado para niños de 6 a 11 años, ambos inclusive, con dos copias de la mutación F508del
El acuerdo de inclusión alcanzado supone un modelo mixto de techo máximo de gasto y pago por resultados, es decir, coste por efectividad. En el caso de Orkambi se ha autorizado la indicación para niños de 6 a 11 años, ambos inclusive, con dos copias de la mutación F508del. Por su parte, el medicamento Symkevi en combinación con Kalydeco, se ha autorizado para personas a partir de 12 años con dos copias de la mutación F508del, así como personas con una sola copia F508del más una de las 14 mutaciones en las que la proteína CFTE muestra actividad residual.
Desde la otra parte implicada, Umberto Stefanutti, director general de Vertex, farmacéutica encargada del suministro de estos medicamentos, ha mostrado su satisfacción ante los medios, “estamos muy contentos de que, a partir del 1 de noviembre, los aproximadamente 600 pacientes de fibrosis quística de todo el territorio español puedan acceder a Orkambi y Symkevi como tratamientos de la causa subyacente de la enfermedad. Estamos agradecidos a la colaboración de las autoridades sanitarias españolas porque, gracias al compromiso conjunto con el que se ha trabajado, se ha alcanzado una vía innovadora que ofrece una solución a los pacientes. Asimismo, también nos gustaría agradecer a la comunidad médica su importante aportación durante este proceso”.
PRÓXIMA LUCHA: TRIPLE COMBO
Ahora toca esperar y que la disponibilidad de los tratamientos, tanto en las diferentes Comunidades Autónomas, como en los hospitales, sea lo más temprana posible. “Estamos preocupados por si existiese algún problema en las diferentes CC.AA, pero nos han quitado ese miedo. La Ministra nos informó que en la Comisión Interministerial todos los representantes de las diferentes autonomías estuvieron de acuerdo. Por otro lado, hay que contar con cada hospital, pero igualmente se nos informó que no deberíamos encontrarnos con ningún tipo de problema, no obstante, la Ministra se puso a nuestra disposición y en caso de incidencia, debemos hacérselo saber”.
Junto a esta gran noticia, los pacientes de FQ recibían ayer una nueva alegría: la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU aprobaba el uso del modulador de combinación triple elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor (Trikafta) para personas con Fibrosis Quística de 12 años en adelante que tienen al menos una copia de la mutación F508del.
A este respecto, Ruiz se ha mostrado clara “es nuestra siguiente lucha”. La presidenta ha afirmado que ya en la reunión la Ministra en funciones aseguró hacer todo lo necesario para que esta aprobación llegue a España lo más pronto posible.