El ámbito de la medicina ha incorporado un nuevo avance pionero, que podría conducir pronto a tratamientos personalizados para niños con leucemia y trastornos de insuficiencia de la médula ósea. En concreto, un grupo de investigadores de Melbourne (Australia) ha avanzado en la creación de células madre sanguíneas que se parecen mucho a las del cuerpo humano.
La investigación, dirigida por el Instituto de Investigación Infantil Murdoch (MCRI) y publicada en 'Nature Biotechnology', ha superado un importante obstáculo para la producción de células madre sanguíneas humanas, que pueden crear glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas muy similares a los del embrión humano.
La profesora asociada del MCRI, Elizabeth Ng, comenta que el equipo había hecho un descubrimiento significativo en el desarrollo de células madre sanguíneas humanas, allanando el camino para que estas células cultivadas en laboratorio se utilicen en trasplantes de células madre sanguíneas y de médula ósea.
Elizabeth Ng: "Es importante destacar que estas células humanas pueden crearse en la escala y con la pureza requeridas para el uso clínico"
"La capacidad de tomar cualquier célula de un paciente, reprogramarla para convertirla en una célula madre y luego convertirlas en células sanguíneas específicamente compatibles para el trasplante tendrá un impacto enorme en las vidas de estos pacientes vulnerables", declara.
"Antes de este estudio, no se había logrado desarrollar células madre sanguíneas humanas en el laboratorio que pudieran trasplantarse a un modelo animal con insuficiencia de médula ósea para producir células sanguíneas sanas. Hemos desarrollado un flujo de trabajo que ha creado células madre sanguíneas trasplantables que reflejan fielmente las del embrión humano. Es importante destacar que estas células humanas pueden crearse en la escala y con la pureza requeridas para el uso clínico", agrega
En el estudio, se inyectaron células madre sanguíneas humanas modificadas en laboratorio a ratones inmunodeficientes. Se descubrió que las células madre sanguíneas se convertían en médula ósea funcional en niveles similares a los observados en los trasplantes de células sanguíneas del cordón umbilical, un parámetro de éxito comprobado.
La investigación también descubrió que las células madre cultivadas en laboratorio podían congelarse antes de trasplantarlas con éxito a los ratones. Esto imitaba el proceso de conservación de las células madre de la sangre de donantes antes de trasplantarlas a los pacientes.
El profesor del MCRI , Ed Stanley, añade que los hallazgos podrían conducir a nuevas opciones de tratamiento para una variedad de trastornos sanguíneos. "Los glóbulos rojos son vitales para el transporte de oxígeno y los glóbulos blancos son nuestra defensa inmunitaria, mientras que las plaquetas provocan la coagulación para detener las hemorragias", afirma. "Comprender cómo se desarrollan y funcionan estas células es como descifrar un rompecabezas complejo. Al perfeccionar los métodos de células madre que imitan el desarrollo de las células madre sanguíneas normales que se encuentran en nuestros cuerpos, podemos comprender y desarrollar tratamientos personalizados para una variedad de enfermedades de la sangre, incluidas las leucemias y la insuficiencia de la médula ósea".
Andrew Elefanty: "El desarrollo de células madre sanguíneas personalizadas y específicas para cada paciente abordará la escasez de donantes"
Andrew Elefanty, profesor del MCRI expone por su parte que, si bien un trasplante de células madre sanguíneas era a menudo una parte clave del tratamiento para salvar vidas en los trastornos sanguíneos infantiles, no todos los niños encontraban un donante idealmente compatible.
"Las células inmunes del donante no compatibles del trasplante pueden atacar los propios tejidos del receptor, provocando una enfermedad grave o la muerte", especifica. "El desarrollo de células madre sanguíneas personalizadas y específicas para cada paciente evitará estas complicaciones, abordará la escasez de donantes y, junto con la edición del genoma, ayudará a corregir las causas subyacentes de las enfermedades sanguíneas".
El profesor Elefanty finaliza relatando que la siguiente etapa, probablemente en unos cinco años con financiamiento gubernamental, sería realizar un ensayo clínico de fase uno para probar la seguridad de usar estas células sanguíneas cultivadas en laboratorio en humanos.