Dos años y 10 meses, 34 meses o 1.034 días. Eso es lo que de media esperaron los pacientes con alguna enfermedad rara para acceder en 2022 al tratamiento ya autorizado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), según el último informe anual publicado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu). Tratamientos que como en el caso de la fibrosis quística permitían a los pacientes recuperar la capacidad pulmonar, reducir las infecciones respiratorias y mejor la asimilación de nutrientes. Mientras pacientes en Europa pasaban de tener una saturación de oxígeno de 89 a 97 o de un volumen de aire exhalado del pulmón de manera forzosa (FEV por sus siglas en inglés) de un 26 a un 42% en 2019, los pacientes españoles tuvieron que esperar más de 500 días, al 1 de diciembre de 2021, para tenerlo, y los niños en noviembre de 2022.
Y así 60 patologías más. Porque actualmente 123 medicamentos huérfanos cuentan con Código Nacional, pero solo 63 están financiados en nuestro país, según datos de Aelmhu. Si nos vamos a Europa hay 195 productos con nombre comercialización y designación huérfana y 146 medicamentos huérfanos con autorización de comercialización. El año pasado, lo cierto es que nuestro país no consiguió cambiar el porcentaje de productos financiados con respecto a 2021 (43%). En Europa se crearon 29 nuevas designaciones huérfanas en la UE y 24 nuevas autorizaciones de comercialización de la EMA, pero nuestro país solo dio el código nacional a 17 fármacos y financió nueve.
El 49% está financiado con limitaciones o con indicaciones no financiadas, casi cinco de los 10 autorizados por la Unión Europea
Esto significa que en 2022 a España llegó el 84% de los tratamientos autorizados en la Unión Europea, pero solo está financiado un 43%. Por delante están Alemania, con un 100% de disponibilidad, Italia un 75%, Francia 72% o Inglaterra 61%, según datos de 2020 de la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (Efpia) recogidas por Farmaindustria. Además, los españoles esperan más tiempo. Los 34 meses recogidos en 2022 es el mayor tiempo de media entre el código nacional y la incorporación al SNS de los últimos cuatro años (en 2019 la espera era de 14 meses; en 2020, 33 meses; en 2021, 24 meses, y 34 en 2022). Actualmente 32 medicamentos no se financian por resolución y 28 están en estudio o sin petición de financiación.
Y, con todo, la financiación no siempre es la solución. Nuestro SNS cuenta con el mayor porcentaje de disponibilidad restringida, es decir, con requisitos que impiden a los pacientes acceder al tratamiento, como ha sido el caso de la atrofia muscular espinal (AME por sus siglas). En concreto, Aelmhu señala que el 49% está financiado con limitaciones o con indicaciones no financiadas, casi cinco de los 10 autorizados por la Unión Europea. En otros país el porcentaje cae al 1% en Alemania, del 13% en Italia, del 15% en Francia y del 39% en Inglaterra, según datos de Epfia.
¿CÓMO CAMBIAR EL RETRASO DE ACCESO EN ESPAÑA?
Profesionales y pacientes piden agilizar el acceso a estos tratamientos que dan la única respuesta para algunos de los tres millones de españoles con enfermedades raras, no todos, pues el 95% no tiene ningún fármaco específico para su patología. Los medicamentos oncológicos o metabólico son los que cuentan con menor tasa de financiación, 30 y 25% respectivamente, seguido por los inmunomoduladores (8%), sistema nervioso (8%), o los antinfecciosos (7%).
De las 14 terapias avanzadas con designación huérfanas con autorización comunitaria, 11 tienen código nacional y solo 5 están financiadas por el SNS
Una realidad especialmente preocupante es que de las 14 terapias avanzadas con designación huérfanas con autorización comunitaria, 11 tienen código nacional y solo 5 están financiadas por el SNS. En marzo de 2020, el Consejo de Ministros acordaba un mecanismo para incentivar la investigación en tratamientos para enfermedades poco frecuentes. Los ensayos clínicos han aumentado, pero los acuerdos de comercialización de medicamentos huérfanos no han seguido ese mismo ritmo.
Una de las principales barreras es el coste que suponen estas patologías, mucha de ellas terapias avanzadas como las génicas, y todas dirigidas a una pequeña población, lo que en sí mismo encarece los costes de desarrollo de esos fármacos. Según datos del Ministerio de Sanidad, los medicamentos huérfanos suponen el 0,5% de las presentaciones financiadas en el SNS y suponen alrededor del 5% del gasto total farmacéutico. Son 3.000 veces más caros que otros tratamientos. La pregunta que hacen en respuesta los profesionales es, ¿y cuánto cuesta un paciente que no está controlado al sistema nacional sanitario?
Además de precisar un cambio de mentalidad, se necesita unareforma del propio sistema o igualarse a países como Alemania, que incorporan el medicamento en su sistema de salud y luego negocian la financiación. En este sentido, Farmaindustria presentaba hace unos días 12 propuestas para mejorar el acceso a estos tratamientos partiendo de un estudio publicado en 'Journal of Rare Diseases' en 2020 que concluyó que el 78% de los 32 países de Europa, Canadá y Nueva Zelanda analizados reconocía que no podían evaluarse de forma convencional.