La compañía farmacéutica Biogen ha anunciado nuevos datos en el congreso SMA Research&Clinical Care organizado por Cure SMA esta semana en Orlando, sobre nusinersén, comercializado como Spinraza, para los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) que ya han recibido la terapia génica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), pero han quedado con ciertas necesidades clínicas no cubiertas.
"Nos complace presentar nuestros nuevos datos, incluidos los resultados preliminares del estudio RESPOND, en el que se evaluaron el beneficio clínico y la seguridad de nusinersén tras el tratamiento con onasemnogene abeparvovec", indicó la Dra. Maha Radhakrishnan, Chief Medical Officer, durante el evento. El estudio, de fase 4, tuvo dos años de duración en el que se valoró su impacto en el paciente que había recibido la terapia génica pero que no habían cumplido con las expectativas clínicas.
Dra. Proud: "El tratamiento con 'nusinersén' potencialmente podría tener efectos beneficiosos adicionales"
El estudio, como explicó la Dra. Crystal Proud, neuropediatra del Children’s Hospital of the King’s Daughters, permitió caracterizar las necesidades de estos pacientes. "Los resultados intermedios proporcionan a la comunidad los primeros datos de estudios clínicos que evalúan el tratamiento con nusinersén después de onasemnogene abeparvovec y sugieren que el tratamiento con nusinersén potencialmente podría tener efectos beneficiosos adicionales".
En concreto, a los seis peses los niños mostraron un aumento de la puntuación total media de la escala HINE2 de su función motora y la mayoría de los pacientes (25 de 27) con una función motora subóptima en el momento basal comunicada por el investigador mejoraron. Durante el estudio se notificaron en un 34% del os pacientes acontecimientos adversos graves, pero no llevaron a la retirada del estudi n se relacionaron con el tratamiento. Según Proud: "Estamos aprendiendo que la terapia génica podría no estar tratando todas las motoneuronas, lo que deja la posibilidad de progresión de la enfermedad" .
NUSINERSÉN EN LA PRÁCTICA CLÍNICA
En la conferencia de Cure SMA se presentó una revisión bibliográfica sistemática y un metaanálisis para evaluar el impacto de nusinersén en la práctica clínica real en la AME de inicio infantil. Según dicho estudio, las mejorías de la función motora y de los hitos motores en los estudios de la práctica real fueron mayores o similares a las observadas en los ensayos clínicos, y los pacientes continuaron mejorando a mayor duración del tratamiento
"La conferencia anual de Cure SMA es una oportunidad única para relacionarse con los profesionales sanitarios, los pacientes y los cuidadores asistentes, y de aprender de ellos, así como de compartir la investigación destinada a abordar las necesidades no cubiertas de la comunidad de la AME", concluyó Radhakrishnan.