Novartis ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado KYMRIAH (tisagenlecleucel, anteriormente CTL019). Las indicaciones aprobadas están dirigidas al tratamiento de pacientes pediátricos y adultos jóvenes hasta 25 años con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B refractaria, en recaída tras trasplante o en una segunda o posterior recaída, así como para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma B difuso de célula grande (LBDCG) en recaída o refractario (r/r) después de dos o más líneas de tratamiento sistémico.
KYMRIAH (tisagenlecleucel), desarrollado en colaboración con la Universidad de Pensilvania (Penn), es un innovador tratamiento de administración única que utiliza las propias células T del paciente para combatir el cáncer, así como la única terapia CAR de células T (CAR-T) con receptor de antígeno quimérico que recibe la aprobación en la UE para estas dos neoplasias distintas de células B. KYMRIAH también fue la primera terapia celular CAR-T autorizada por la Food and Drug Administration (FDA) de EE. UU.
“La autorización de KYMRIAH (tisagenlecleucel) supone un hito transformador para los pacientes en Europa que necesitan nuevas opciones de tratamiento”, afirmó Liz Barrett, CEO de Novartis Oncology. “Novartis continuará construyendo una infraestructura global para proporcionar terapias CAR de células T allí donde antes no existían, continuando firmes en nuestro objetivo global de transformar el tratamiento contra el cáncer.”
“Acercar KYMRIAH (tisagenlecleucel) a los pacientes de la UE supone un avance sin precedentes en el paradigma de tratamiento y proporciona una terapia con potencial curativo a los pacientes jóvenes con LLA que no han sido tratados favorablemente con las terapias existentes y a los que les quedan opciones limitadas”
KYMRIAH (tisagenlecleucel), una dispersión celular para infusión de células T CAR positivas viables a dosis que oscila entre 1,2 x 106 y 6 x 108, es un producto médico vivo, fabricado de forma individual para cada paciente mediante la reprogramación de las propias células del sistema inmunitario de cada paciente. KYMRIAH (tisagenlecleucel) es la única terapia CAR de células T aprobada que acopla el dominio coestimulador 4-1BB, que es crítico para la activación total de la terapia, la mejora de la expansión celular y la persistencia duradera de las células que combaten el cáncer.
Esta autorización se ha basado en la revisión de los dos únicos ensayos clínicos de registro CAR-T, JULIET y ELIANA, que incluyeron a pacientes de ocho países europeos. En estos ensayos, KYMRIAH (tisagenlecleucel) ha demostrado unos índices de respuesta sólidos y duraderos, así como un perfil de seguridad consistente para dos poblaciones de pacientes difíciles de tratar. En 2012, Novartis y la Universidad de Pensilvania alcanzaron un acuerdo global de colaboración para ampliar la investigación, el desarrollo y la comercialización de terapias CAR de células T, incluyendo KYMRIAH (tisagenlecleucel), para la investigación del tratamiento del cáncer. Esta colaboración entre la industria y el ámbito académico fue la primera de su categoría en la investigación y el desarrollo de células CAR-T.
“Cuando la Universidad de Pensilvania y Novartis acordaron trabajar en colaboración para el desarrollo de terapias CAR-T, nuestro principal objetivo fue claro y ambicioso: resolver las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes y extender, mejorar y salvar vidas”, afirmó Carl June, MD, Profesor Richard W. Vague en Inmunoterapia del Departamento de Patología y de Medicina y director del Centro de Inmunoterapias Celulares del Abramson Cancer Center. “Nos enorgullece que nuestros esfuerzos en CAR-T ofrezcan a la comunidad europea de pacientes con cánceres hematológicos un avance que proporcione una nueva esperanza”, añade.
“Cuando la Universidad de Pensilvania y Novartis acordaron trabajar en colaboración para el desarrollo de terapias CAR-T, nuestro principal objetivo fue claro y ambicioso: resolver las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes y extender, mejorar y salvar vidas”
KYMRIAH (tisagenlecleucel) fue designado producto médico huérfano y es una de las primeras terapias designadas PRIME en recibir la aprobación de la UE. PRIME (PRIority MEdicines o Medicamentos Prioritarios) es un programa lanzado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) con el objetivo de reforzar el apoyo para el desarrollo de medicamentos dirigidos a necesidades médicas no cubiertas, así como para ayudar a los pacientes a que se beneficien lo antes posible de las terapias que puedan suponer mejoras significativas en su calidad de vida.
“Acercar KYMRIAH (tisagenlecleucel) a los pacientes de la UE supone un avance sin precedentes en el paradigma de tratamiento y proporciona una terapia con potencial curativo a los pacientes jóvenes con LLA que no han sido tratados favorablemente con las terapias existentes y a los que les quedan opciones limitadas”, afirmó el Prof. Peter Bader, Jefe de la División de trasplante de progenitores hematopoyéticos e inmunología e investigador principal del estudio ELIANA en el hospital universitario de niños y adolescentes en Frankfurt/Main.
Tanto la LLA como el LBDCG son neoplasias agresivas con carencias significativas en el tratamiento de los pacientes. En Europa, la LLA supone aproximadamente un 80% de los casos de leucemia en niños, y para los pacientes que recaen con los tratamientos habituales, las perspectivas son limitadas. Esta baja tasa de supervivencia se produce a pesar de que los pacientes reciben múltiples tratamientos, que incluyen quimioterapia, radioterapia, terapia dirigida o trasplante de progenitores hematopoyéticos, lo cual resalta aún más la necesidad de nuevas opciones de tratamiento. El LBDCG es la forma más común de linfoma no Hodgkin, que representa hasta un 40% del total de casos a nivel mundial. Para los pacientes que recaen o no responden al tratamiento inicial, existen pocas opciones de tratamiento que proporcionan respuestas duraderas y las tasas de supervivencia son bajas para la mayoría de pacientes debido a la no elegibilidad para trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos (autoTPH) o porque la quimioterapia de rescate o el autoTPH no han sido eficaces.