Novartis ha anunciado que presentará 53 resúmenes de su exclusivo portafolio y línea de investigación neurológicos en la próxima reunión de la 71ª Academia Americana de Neurología (AAN) del 4 al 10 de mayo en Filadelfia, Pensilvania, EE. UU. La amplitud y profundidad de los datos destaca el compromiso de la compañía para descifrar la ciencia que hay detrás de enfermedades neurológicas como la atrofia muscular espinal (AME), la esclerosis múltiple (EM) y la migraña.
"Nuestra presencia en la AAN de este año es un testimonio de cómo estamos reimaginando la medicina en un amplio espectro de enfermedades neurológicas, para muchos pacientes de todas las edades", comentó Danny Bar-Zohar, director global de Desarrollo de Neurociencias en Novartis Pharmaceuticals. "Nada es más gratificante que combinar la ciencia de vanguardia, los algoritmos más avanzados y la tecnología, con una implacable ambición para aportar soluciones que cambien la vida de las personas que lo necesitan".
Lo más destacado de Novartis en la AAN incluye:
Atrofia muscular espinal:
- Cuatro nuevos resúmenes científicos que abarcan el programa de desarrollo clínico de la terapia génica en investigación Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) muestran resultados positivos en el tratamiento de la AME.
- Los análisis intermedios presentados por primera vez del ensayo en Fase I STRONG que muestran resultados alentadores mediante la liberación intratecal en pacientes con AME Tipo 2.
- Nuevos análisis intermedios del estudio en Fase III STR1VE que demuestran mejoras en la supervivencia y en la función motora, que siguen al estudio paralelo en Fase I START.
- Datos preliminares del ensayo en Fase III SPR1NT que demuestran mejoras significativas en la función motora en pacientes con AME presintomática.
- Los datos del estudio de seguimiento a largo plazo en curso del ensayo START de Fase I que no muestran una disminución en los logros motores alcanzados en pacientes con AME Tipo 1.
- Tres estudios de farmacoeconomía que demuestran una mejora en la supervivencia y los logros alcanzados con Zolgensma.
- Nuevos datos que avalan el posible uso de la cadena ligera del neurofilamento sérico como biomarcador para la actividad de la enfermedad AME Tipo 1 y la respuesta a la terapia con branaplam (LMI070), un modulador de empalme de ARN administrado vía oral una vez a la semana.
Zolgensma obtuvo la revisión prioritaria de la FDA para el tratamiento de la AME Tipo 1 y se esperan acciones reguladora en mayo de 2019.
Esclerosis múltiple:
- Los nuevos análisis del estudio en Fase III EXPAND demuestran que Mayzent (siponimod) tuvo un beneficio sostenido en la cognición en pacientes con EM secundaria progresiva (EMSP). El deterioro de la función cognitiva es un aspecto clave de la discapacidad asociada con la EM. Afecta sustancialmente la vida social y profesional de las personas con EM y sus familias. Mayzent fue aprobado por la Food and Drug Administration (FDA) de los Estados Unidos en marzo de 2019 para el tratamiento de adultos en todo el espectro de la esclerosis múltiple recurrente, incluyendo la EMSP con enfermedad activa. Es el único tratamiento aprobado por la FDA para la EMSP activa, en base a un estudio pivotal positivo en una población de EMSP representativa.
- Por primera vez, se presentan los resultados completos del estudio en Fase III ASSESS, un ensayo comparativo directo que compara Gilenya (fingolimod) frente a acetato de glatiramero en pacientes con EMRR. Los análisis intermedios anunciados en octubre de 2018 mostraron que el tratamiento con Gilenya 0,5 mg demostró una eficacia superior en la reducción significativa de la tasa de recaída anualizada, con casi un 41% menos de recaídas en comparación con el acetato de glatiramero, así como efectos beneficiosos en otras medidas clave de la actividad de la enfermedad.
- MSProDiscuss, la primera herramienta de este tipo basada en algoritmos desarrollada conjuntamente con investigadores de renombre de la EM, profesionales sanitarios y pacientes, para facilitar las discusiones entre médicos y pacientes sobre la progresión de la EM.
- Exploraciones científicas de ofatumumab, el primer anticuerpo monoclonal anti-CD20 completamente humano con un régimen de dosificación subcutánea mensual autoadministrado adaptado para EMR, lo que permite la posible preservación de la función inmunológica.
- Además, se destacarán los nuevos análisis que avalan los neurofilamentos como un biomarcador cada vez más utilizado en ensayos clínicos de EM. Utilizar neurofilamentos sanguíneos como biomarcador fácil de usar para la EM podría revolucionar la forma en que se evalúan los tratamientos de la EM en los ensayos clínicos y, en última instancia, en la práctica clínica. Novartis lidera este campo con 18 análisis de datos presentados hasta el momento.
Migraña:
- Nueve nuevos resúmenes científicos sobre Aimovig (erenumab), refuerzan el extenso perfil de seguridad y eficacia a largo plazo del medicamento en todo el espectro de la migraña, incluyendo los pacientes con migraña crónica, episódica y difícil de tratar.
- Un nuevo conjunto de datos muestra que la mayoría de los pacientes con migraña crónica tratados con Aimovig se convirtieron en pacientes con migraña episódica. En un estudio separado, casi dos tercios de los pacientes con migraña episódica informaron una reducción sostenida de los días con migraña en un año.
Aimovig se ha estudiado extensamente en un amplio programa clínico que incluye a más de 3.000 pacientes. Desde su lanzamiento en mayo de 2018, Aimovig se ha utilizado para tratar a aproximadamente 220.000 pacientes en todo el mundo, lo que la convierte en la terapia antiCGRP más prescrita en todo el mundo.