La compañía farmacéutica MSD ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación de Winrevair (sotatercept), en combinación con otras terapias para la hipertensión arterial pulmonar (HAP), en pacientes adultos en clase funcional (CF) II a III de la Organización Mundial de la Salud (OMS), con el fin de mejorar su capacidad de ejercicio.
La hipertensión arterial pulmonar (HAP) es una enfermedad rara, progresiva y potencialmente mortal que afecta a los vasos sanguíneos pulmonares, caracterizada por la constricción de las pequeñas arterias pulmonares y la elevación de la presión sanguínea en la circulación pulmonar. Aproximadamente 40.000 personas en Estados Unidos y 30.000 en la Unión Europea viven con HAP. La tasa de mortalidad a cinco años para los pacientes con HAP es de aproximadamente el 43%.
"La HAP es una enfermedad rara progresiva y debilitante", señaló el Dr. JoergKoglin,vicepresidente sénior y jefe de medicina general y desarrollo clínico global del MSD Research Laboratories. ""Todavía existe una necesidad significativa de nuevas terapias para los pacientes. Esta opinión positiva marca el primer paso hacia la ampliación del acceso anuestro tratamiento, la primera terapia inhibidora de la señalización de activina para adultos elegibles con HAP en Europa. Estamos satisfechos con la recomendación del CHMP y esperamos con interés la decisión de la Comisión Europea". ".
"Esta opinión positiva marca el primer paso hacia la ampliación del acceso a nuestro tratamiento, la primera terapia inhibidora de la señalización de activina para adultos elegibles con HAP en Europa"
El tratamiento recibió previamente la designación de Medicamentos Prioritarios (PRIME) y designación de medicamento huérfano por parte de la EMA para el tratamiento de la HAP. Ahora, la Comisión Europea (CE) revisará la recomendación del CHMP, y se espera que la decisión de la CE sobre la solicitud de autorización de comercialización en la Unión Europea, Islandia, Liechtenstein y Noruega se tome en el tercer trimestre de 2024.
La recomendación del CHMP se basa en los datos del ensayo de fase 3 STELLAR de sotatercept como complemento del tratamiento de fondo de la HAP en comparación con la terapia de base sola. Este es un ensayo clínico internacional, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico y de grupos paralelos en el cual se aleatorizaron 323 pacientes con HAP (Grupo 1 de la OMS, CF II o III) en una proporción de 1:1 para recibir sotatercept (dosis objetivo de 0,7 mg/kg) o placebo administrado por vía subcutánea una vez cada 3 semanas, además del tratamiento de base estable.
Demostró una mejoría estadística y clínicamente significativa en la distancia recorrida en 6 minutos, el criterio de valoración principal del estudio, y en múltiples medidas de resultado secundarios importantes, incluida la reducción del riesgo de muerte por cualquier causa o eventos de empeoramiento clínico de la HAP.
"Este es el primer tratamiento inhibidor de la señalización de activinay se propone para modular la proliferación vascular subyacente a la HAP"
"Este es el primer tratamiento inhibidor de la señalización de activina y se propone para modular la proliferación vascular subyacente a la HAP", dijo el Dr. Marius Hoeper, de la Escuela de Medicina de Hannover, Alemania. "Basándose en los beneficios clínicos demostrados en las medidas de resultado primarias y secundarias del estudio de fase 3 STELLAR, sotatercept tiene el potencial de desempeñar un papel crítico en el tratamiento de adultos adecuados con HAP ".
La EMA es el segundo organismo regulador en reconocer el potencial de WINREVAIR en el tratamiento de la HAP basándose en una revisión de los datos pivotales de eficacia y seguridad. En marzo de 2024, el tratamientofue aprobado por la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos).