Novartis ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación de Gilenya (fingolimod) para tratar a niños y adolescentes de 10 a 17 años con formas remitentes recurrentes de esclerosis múltiple (EMRR). Si se aprueba, será la primera terapia oral modificadora de la enfermedad para dichos pacientes basada en un estudio clínico aleatorizado controlado. La población de pacientes más jóvenes experimenta de dos a tres veces más brotes que los adultos, lo que a menudo implica un pronóstico más grave y una discapacidad más temprana comparado con la EM que se manifiesta en la edad adulta. Con este medicamento se cubrirían las necesidades urgentes de estos pacientes jóvenes. Esta autorización de comercialización ampliaría el rango de edad de Gilenya, uno de los tratamientos para la EM más prescritos en todo el mundo. Ya se ha aprobado para adultos con EMRR mayores de 18 años en Europa.
"La opinión positiva de hoy del CHMP es un importante avance para los niños y adolescentes afectados por esclerosis múltiple"
"La vida de los niños se ve muy afectada por el inicio temprano de la EM, desde practicar deporte, ir al colegio o disfrutar del tiempo con la familia y amigos. Tenemos que abordar la necesidad urgente de tratamientos nuevos y eficaces y, con Gilenya, es posible que tengamos una opción que puede suponer un ayer sustancial para los pacientes jóvenes", anunció Paul Hudson, director ejecutivo de Novartis Farmacéutica. "La opinión positiva del CHMP demuestra nuestra dedicación incesante de reimaginar el tratamiento de la EM para todas las generaciones. Estamos encantados de estar un paso más cerca de ofrecer este tratamiento necesario a pacientes jóvenes con EM de toda Europa".
"La opinión positiva de hoy del CHMP es un importante avance para los niños y adolescentes afectados por EM", apuntó Christoph Talheim, director de Asuntos Externos de la Plataforma Europea de Esclerosis. "Los pacientes jóvenes europeos y sus familias, que llevan tiempo esperando una terapia efectiva modificadora de la enfermedad, podrían disponer pronto de una nueva opción de tratamiento para aliviar el devastador impacto de esta enfermedad".
La opinión positiva del CHMP se basa en el ensayo PARADIGMS, el primer estudio clínico de su clase en EM expresamente diseñado para niños y adolescentes de 10 a 17 años. Los resultados de un estudio Fase III, doble ciego, aleatorizado y multicéntrico de Fase III de Gilenya comparado con interferón beta-1a muestran que, Gilenya redujo significativamente la frecuencia de brotes (tasa anualizada de brotes) un 82% (p<0,001), respecto a interferón beta 1ª, y retrasó el tiempo hasta el primer brote. Además, también redujo significativamente el número de lesiones T2 nuevas o agrandadas, hasta 24 meses un 53% (p<0,001), y la tasa anualizada de pérdida de volumen cerebral (atrofia cerebral) un 40%4. Los datos completos de PARADIGMS se publicaron recientemente en The New England Journal of Medicine.