Boehringer Ingelheim ha anunciado los resultados del ensayo fase III InPedILD, que evaluó la farmacocinética (dosificación) y el perfil de seguridad de nintedanib en niños y adolescentes de entre 6 y 17 años con enfermedad pulmonar intersticial (EPI) fibrosante significativa. El ensayo mostró datos alentadores para ambos criterios de valoración primarios y los resultados se han presentaron en el Congreso de la European Respiratory Society (ERS) en Barcelona y se han publicado en el European Respiratory Journal.
"Basándonos en el mecanismo de acción de nintedanib, la evidencia preclínica y el beneficio clínico en adultos, había una razón de peso para examinar su efecto en los niños que viven con la enfermedad pulmonar intersticial", dijo la investigadora coordinadora, la profesora Robin Deterding, M.D., Directora del Breathing Institute, Children's Hospital Colorado. "Este ensayo respalda su uso potencial como tratamiento con un perfil de seguridad aceptable para niños y adolescentes, para los que no existen terapias aprobadas basadas en la evidencia".
"Este ensayo respalda su uso potencial como tratamiento con un perfil de seguridad aceptable para niños y adolescentes, para los que no existen terapias aprobadas basadas en la evidencia"
Los resultados del ensayo InPedILD mostraron que la pauta posológica de este fármaco, basada en el peso en niños y adolescentes con EPI fibrosante dio lugar a una exposición comparable a la observada en pacientes adultos con EPI fibrosante. Además, la molécula tuvo un perfil de seguridad y tolerabilidad aceptable, sin que se observaran nuevas señales de seguridad cuando se comparó con pacientes adultos con fibrosis pulmonar idiopática (FPI), otra enfermedad pulmonar intersticial fibrosante progresiva (EPI-FP) y enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica (EPI-ES). Sobre la base de estos resultados, se presentarán solicitudes reglamentarias a la Agencia Europea de Medicamentos y a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para su aprobación en uso pediátrico.
"Aunque las enfermedades pulmonares intersticiales de la infancia son muy raras, su impacto en los niños, los adolescentes y sus seres queridos puede ser devastador", señala la doctora Susanne Stowasser, directora asociada de Neumología de Boehringer Ingelheim. "Los hallazgos de InPedILD ayudan a satisfacer la necesidad urgente de terapias bien caracterizadas para estos niños y adolescentes que viven con EPI. Estos datos respaldan aún más el compromiso continuo de Boehringer Ingelheim de abordar las necesidades insatisfechas y avanzar en la investigación para las personas de todas las generaciones que viven con fibrosis pulmonar".
"Estos datos respaldan aún más el compromiso continuo de Boehringer Ingelheim de abordar las necesidades insatisfechas y avanzar en la investigación para las personas de todas las generaciones que viven con fibrosis pulmonar"
La enfermedad pulmonar intersticial infantil (EPIin) incluye más de 200 trastornos raros con síntomas debilitantes que pueden incluir tos, dificultad para respirar y respiración rápida. Se desconoce su prevalencia exacta, pero puede considerarse muy rara, con una incidencia notificada que oscila entre 1,5 y 3,8 por millón. La fibrosis pulmonar en la EPIin es aún menos frecuente, sin estimaciones de prevalencia global conocidas y sin estudios internacionales previos a InPedILD2. La EPIin se asocia con una mortalidad y una morbilidad significativas, y los datos sugieren que la supervivencia media es de aproximadamente cuatro años desde el inicio de la enfermedad. Cuando su estado se deteriora, muchos pacientes pediátricos necesitan oxígeno para continuar con su vida diaria y requieren trasplantes de pulmón. No existen criterios diagnósticos establecidos y pocas pautas de tratamiento. El tratamiento de referencia actual implica el uso de tratamientos no autorizados, como esteroides e inmunosupresores ahorradores de esteroides, que tienen efectos adversos conocidos y evidencia limitada sobre su uso.