Astellas Pharma Inc. (TSE: 4503, Kenji Yasukawa, Ph.D., presidente y consejero delegado, "Astellas") ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opinión positiva sobre XOSPATA (gilteritinib), un fármaco que se administra por vía oral una vez al día,en la que recomienda aprobarlo como monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) en recaída o refractaria (resistente al tratamiento) con una mutación en el gen FLT3 (FLT3mut+). Si la Comisión Europea (CE) aprueba gilteritinib, el fármaco podría mejorar los resultados del tratamiento para los pacientes con LMA con las mutaciones más frecuentes del gen FLT3 -duplicación interna en tándem (ITD) y dominio de la tirosina quinasa (TKD) del gen FLT3- y constituiría uno de los pocos avances para el tratamiento de la LMA conseguidos en Europa en los últimos 40 años. La EMA decidió evaluar gilteritinib mediante el procedimiento acelerado,lo que ha permitido que el CHMP haya tardado menos tiempo del normal en emitir su opinión sobre el fármaco con vistas a su aprobación.
“Los datos son prometedores, ya que demuestran que gilteritinib mejoró significativamente la supervivencia global (SG) y obtuvo una tasa de supervivencia a un año que fue el doble de la conseguida con el tratamiento convencional actual”, ha afirmado el doctor Giovanni Martinelli del Instituto de Hematología del Hospital Universitario S.Orsola-Malpighi de Bolonia, Italia, e investigador del estudio.“El pronóstico actual de los pacientes con LMA en recaídao refractaria FLT3mut+ es malo, ya que la mediana de la SG es de menos de seis meses después del tratamiento con quimioterapia de rescate. Si la CE lo aprueba, gilteritinib podría cambiar el paradigma del tratamiento de la LMA”.
“Existe una gran necesidad no cubierta en la LMA y Astellas se ha comprometido a mejorar las opciones de tratamiento"
La decisión del CHMP se basó en los resultados del ensayo de fase 3ADMIRAL, en el que se investigó gilteritinib en comparación con quimioterapia de rescate en pacientes con LMA en recaída o refractaria FLT3mut+.Los pacientes tratados con gilteritinib presentaron una SG significativamente más larga que los que recibieron quimioterapia de rescate.5La mediana de la SG en los pacientes que recibieron gilteritinibfue de 9,3 meses, frente a 5,6 meses en los pacientes que recibieron quimioterapia de rescate (cociente de riesgo=0,64 (IC del 95%=0,49-0,83), P=0,0004).5. Las tasas de supervivencia a un año fueron del 37% en los pacientes que recibieron gilteritinib y del 17% en los pacientes que recibieron quimioterapia de rescate.
“Existe una gran necesidad no cubierta en la LMA y Astellas se ha comprometido a mejorar las opciones de tratamiento. Gilteritinib podría ser una nueva alternativa para los pacientes con LMA en recaída o refractaria FLT3mut+, ya que los datos demuestran que mejora los resultados de supervivencia”, ha señalado el doctor Andrew Krivoshik, Ph.D., vicepresidente senior y director mundial del área terapéutica de desarrollo en Oncología de Astellas.“Si la CE lo aprueba, gilteritinib podría brindar nuevas esperanzas a los médicos, los pacientes y sus familiares”.
La opinión positiva del CHMP la revisará ahora la CE, organismo que tiene la potestad de aprobar medicamentos en los 28 países miembros de la Unión Europea y cuyas decisiones son también válidas en Islandia, Noruega y Liechtenstein. A finales de 2018, las autoridades sanitarias de Estados Unidos y Japón aprobaron gilteritinibpara el tratamiento de pacientes adultos con LMAen recaída o refractaria FLT3mut+.