Bayer ha anunciado que la Comisión Europea ha autorizado la comercialización en la Unión Europea de uno de los primeros tratamientos de oncología de precisión, el primero con indicación tumor agnóstica.
El fármaco está indicado para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con tumores sólidos que presentan una fusión del gen del receptor de tirosina quinasa neurotrófico (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase, NTRK), localmente avanzado, metastático o cuya resección quirúrgica probablemente genere una elevada morbilidad, y con ausencia de opciones terapéuticas satisfactorias. Este tratamiento ha demostrado una respuesta elevada y duradera en adultos y niños con cáncer con fusión TRK, incluidos tumores del sistema nervioso central (SNC). Anteriormente obtuvo aprobación en Estados Unidos, Brasil y Canadá.
"Este tratamiento constituye un hito en el nuevo paradigma de la oncología de precisión al introducir el concepto innovador del tratamiento agnóstico, o lo que es lo mismo, el tratamiento basado exclusivamente en una alteración molecular independientemente del tipo y localización del tumor. Con este fármaco el abordaje del cáncer ya no se basa en parámetros clásicos sino que es estrictamente dirigido por el perfil genético. La consecuencia es un tratamiento con unos índices de respuesta muy altos y un beneficio de larga duración con una extraordinaria tolerancia", ha comentado Jesús García-Foncillas, profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad Autónoma de Madrid, jefe de Servicio de Oncología Médica, y director de la División de Oncología Traslacional del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz.
"Este tratamiento constituye un hito en el nuevo paradigma de la oncología de precisión al introducir el concepto innovador del tratamiento agnóstico"
"Los tumores con fusiones en los genes NTRK son poco frecuentes en la población general, pero hay varios tumores característicos de la edad pediátrica que presentan con elevada frecuencia estas fusiones. Tal es el caso de algunos sarcomas como el fibrosarcoma infantil que presenta esta alteración en el 85% de los casos, de otros sarcomas de tejidos blandos y de algunos tumores cerebrales malignos característicos de niños pequeños", ha señalado la doctora Soledad Gallego, jefa del Servicio de Oncología y Hematología Pediátrica del Hospital Vall d’Hebrón. "En un número significativo de estos tumores el tratamiento permite, bien evitar cirugías agresivas y mutilantes, o incluso conseguir regresiones tumorales significativas y prolongadas en tumores considerados incurables como tumores cerebrales malignos o sarcomas metastásicos".
"Con esta primera aprobación tumor agnóstica en la UE, los médicos en Europa ahora disponen de la opción de sustituir los enfoques de tratamiento tradicionales por un tratamiento oncológico de precisión diseñado para tratar tumores que tienen una fusión en el gen NTRK - una alteración molecular poco frecuente que afecta tanto a niños como a adultos y tiene una incidencia variable en diversos tipos de tumores", ha indicado Guido Senatore, director médico de Bayer España. "Con este fármaco, hemos visto respuestas elevadas y continuadas con un perfil de seguridad manejable en pacientes que tienen cáncer con fusión TRK, independientemente de la edad del paciente o de la localización del tumor en el cuerpo".
La aprobación de la EMA se basa en datos agrupados de ensayos clínicos de 102 pacientes dentro del ensayo clínico fase I, el ensayo clínico fase II en adultos Navigate y el ensayo Fase I/II pediátrico Scout, demostrando una alta, duradera y rápida respuesta del fármaco. La seguridad del producto ha sido evaluada en 125 pacientes con fusión del gen NTRK. La mayoría de los efectos adversos fueron de grado 1 y 2, y solamente el 3% de los pacientes tuvieron que interrumpir la terapia debido a los efectos adversos asociados al tratamiento.
"La experiencia acumulada en el estudio Scout sobre el uso prolongado del tratamiento en niños nos ha permitido conocer su perfil de eficacia y seguridad. Así, hemos podido constatar que el fármaco es bien tolerado incluso en niños muy pequeños ya que se han incluido en el estudio lactantes a partir del mes de vida. En todos los pacientes incluidos en el estudio los efectos secundarios observados han sido leves y transitorios con periodos de tratamiento continuado de hasta 18 meses” explicaba la doctora Gallego.
"La experiencia acumulada en el estudio Scout sobre el uso prolongado del tratamiento en niños nos ha permitido conocer su perfil de eficacia y seguridad"
Los tumores de fusión TRK son raros en términos generales, pues afectan a algunos miles de personas en Europa anualmente. Afectan tanto a niños como adultos y con una amplia variabilidad de frecuencias en diferentes tipos de tumores. En ensayos clínicos, se ha investigado en 29 histiologías diferentes de tumores sólidos incluyendo de pulmón, tiroides, melanoma, tumores del estroma gastrointestinal (GIST), colon, sarcoma de tejidos blandos, glándulas salivales, y fibrosarcoma infantil. El tratamiento ha demostrado eficacia en tumores primarios del sistema nervioso central, así como en pacientes con metástasis cerebral, independientemente de la edad o de la histología del tumor
“La oncología ha evolucionado hacia un nuevo concepto marcado por la individualización del tratamiento basado en el estudio molecular del tumor que permita un diagnóstico que aporte más información que la mera identificación anatómica del primario y su estudio histológico. Dentro de un mismo tipo de tumor marcado por su origen, se esconden múltiples tipos distintos de tumores; incluso hoy podemos decir que no hay dos tumores iguales y que el cáncer de un paciente tiene particularidades que determinan por qué un tratamiento puede ser eficaz en un caso y no en otro aparentemente igual", ha explicado García-Foncillas. "En este nuevo escenario de la oncología de precisión o de la medicina molecular individualizada, el estudio de alteraciones específicas que marquen un punto de inflexión en el beneficio terapéutico de un paciente aporta un valor excepcional al tratamiento del tumor".
"Esta autorización del primer tratamiento en Europa con indicación tumor agnóstica, marca un importante paso hacia delante en oncología de precisión, como medicamento único en su categoría, aplicada a niños y adultos con tumores de fusión TRK en Europa", ha añadido Senatore. "Los beneficios observados validan la importancia de realizar pruebas genómicas para detectar posibles fusiones de los genes NTRK para asegurarnos de encontrar el tratamiento más adecuado para cada paciente".