La doctora Paula Río, investigadora del Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) y del CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) y responsable de la Unidad de Aplasia Medular del Departamento de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), ha sido galardonada con el 2023 Early Stage Investigator Award. El premio, otorgado por la Fanconi Anemia Research Fundation (FARF), reconoce tanto su trabajo como los realizados el Departamento de Innovación Biomédica del CIEMAT, en el campo de la anemia de Fanconi.
En colaboración con los hospitales Niño Jesús y Vall D’Hebron, se ha llevado a cabo el ensayo clínico en fase I/II para el tratamiento del fallo de médula ósea en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A. Esto ha permitido licenciar un medicamento que ya está siendo sometido a un ensayo en fase II global en España, Estados Unidos y Reino Unido con objeto de solicitar autorización de comercialización en Europa y Estados Unidos. Además, los trabajos de la doctora Paula Río que han sido reconocidos se enfocan en la búsqueda de estrategias de edición génica precisas para la corrección de mutaciones presentes en los pacientes con anemia de Fanconi.